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全球在研新药月报
—2026年8月
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2026年8月全球在研新药月报
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目录
、医药大健康行业最新政策速递
1.1重点政策解读
国家药监局发布《国家药品监督管理局主责国家重点研发计划重点专项管理实施细则》
国家卫生健康委等四部门联合发布《关于加强医院法治建设的意见》
国家医疗保障局发布《全民医疗保障“十五五”规划》
国家卫生健康委等部门发布《进一步深化“六个拓展”做实家庭医生签约服务若干措施》.2
国家卫生健康委等部门发布《关于规范医疗机构特殊医学用途配方食品使用的指导意见》.2
二、本月国内新药注册申报分析
2.1本月国内新药获批临床情况
2.2本月国内新药获批上市情况
2.2.1本月获批新药信息
2.2.2本月获批新药简介
三、全球获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定品种盘点
四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20
13
恒瑞医药公布瑞普泊肽头对头司美格鲁肽3期临床试验研究数据积极
17
大冢制药公司公布sibeprenlimab-szsi的IⅢI期临床研究数据积极
18
Rhythm Pharmaceuticals 公司公布RM-718的2期临床试验研究数据积极
18
ReinTherapeutics公司公布LTI-03的1b期临床研究数据积极
18
康诺亚公布CM512的2期临床试验研究数据积极
18
Silence Therapeutics 公司公布 divesiran 的2期临床研究数据积极
19
MoonLakeImmunotherapeutics公司公布索洛奇单抗的3期临床研究数据积极
19
大鹏制药和Cullinan Therapeutics 公司共同公布Zipalertinib 的3期临床试验数据积极
19
Definium Therapeutics 公司公布DT120的3期临床试验数据积极.
19
Eupraxia Pharmaceuticals 公司公布EP-104GI的 1b/2a 期临床试验数据积极
19
阿斯利康和第一三共联合宣布Enhertu 的3期临床试验研究数据积极
20
百利天恒公司公布伦康依隆妥单抗的3期临床研究数据积极
20
和黄医药公司公布沃瑞沙?和泰瑞沙?的联合疗法的3期临床试验研究数据积极
20
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2026年8月全球在研新药月报
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阿斯利康公司公布终止PD-1/CTLA-4双抗Volrustomig治疗肺癌的IⅢI 期临床试验
20
Argenx 和再鼎医药公司公布Efgartigimod 的3期临床试验数据积极
21
Eyepoint公司公布伏罗尼布的3期临床试验失败
21
AmylyxPharmaceuticals 公司公布 avexitide 的3期临床试验数据积极
21
Moderna与默沙东公司共同公布mRNA-4157+K药联合辅助治疗的3期临床试验数据积极...21
君实生物公布JS207的2期临床试验数据积极
21
齐鲁制药公布QLC1101的1期临床试验数据积极
22
五、全球创新药研发进展TOP20..
23
罗氏眼科伏米奇拜单抗在华拟纳入优先审评.
24
英矽智能帕金森病口服1类新药ISM8969/HT-001在华获批临床
24
复星医药子公司复方聚乙二醇（3350）电解质散在华获批上市
24
诺华放射性配体疗法再获FDA批准
24
礼来KRASG12C抑制剂Olomorasib获FDA突破性疗法认定
25
石药集团/康宁杰瑞安尼妥单抗注射液新适应症在华申报上市
25
武田公司公布Orzeyful在美获批上市
25
莫德纳公司季节性流感mRNA疫苗mFLUSIVA在美获批上市
25
石药创新SYS6037注射液在美获批临床试验
25
齐鲁制药阿氟色替在华申报上市
25
EIT Pharma 的lonafarnib在美申报上市获受理
26
万泰生物九价人乳头瘤病毒疫苗（大肠埃希菌）在泰获批上市
26
石药集团CAR-T疗法SYS6042在华获批临床
26
天境生物TJ101注射液在华申报上市
26
Belite Bio 公布 tinlarebant 在美获优先评审资格
26
拜耳阿柏西普眼内注射溶液在华申报新适应症
27
西比曼的C-CAR039在美获批临床
27
凡恩世生物的 spevatamig 在美获快速通道资格
27
UltragenyxPharmaceutical的Genglycos在美加速批准
27
再生元 Pasatru 在美获批上市...
28
六、全球医药企业热门BD交易事件。
29
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2026年8月全球在研新药月报
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恒瑞医药达成AI制药合作
29
超20亿美元，康宁杰瑞FIC新药授权出海
30
Jazz 囊获潜在“first-in-class”小分子疗法.
30
三生制药引进
翰宇药业GLP-1.
30
利奥制药引进一款罕见病新药
30
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2026年8月全球在研新药月报
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医药大健康行业最新政策速递
8月医药大健康行业相关政策一览表（部分）
发布日期
标题
颁发部门
信息分类
国家药品监督管理局主责国家重点
2026-08-13
研发计划重点专项管理实施细则
国家药监局综合司
其他
(征求意见稿)
国家卫生健康委员会办
公厅、教育部办公厅、
2026-08-18
关于加强医院法治建设的意见
国家中医药管理局综合
其他
司、国家疾病预防控制
局综合司
2026-08-19
全民医疗保障“十五五”规划
国家医疗保障局
其他
国家卫生健康委办公
进一步深化“六个拓展”做实家庭
2026-08-24
厅、国家中医药局综合
其他
医生签约服务若干措施
司、国家疾控局综合司
国家卫生健康委办公
关于规范医疗机构特殊医学用途配
2026-08-26
厅、市场监管总局办公
其他
方食品使用的指导意见
厅
1.1重点政策解读
国家药监局发布《国家药品监督管理局主责国家重点研发计划重点专项管理实施细则》
8月13日，国家药监局发布《国家药品监督管理局主责国家重点研发计划重点专项管理实施细则（征
求意见稿）》。面向社会公开征求意见，期限为2026年8月13日至9月12日。这份文件标志着国家药监
局在医药领域国家科技计划管理中发生重大的角色转变，从以往的参与者转变为医药领域重点专项的牵头
组织者和责任者。
细则构建了国家药监局一专业机构一项目承担单位三级管理体系：国家药监局作为主责单位，负责重
点专项的全面组织实施一从动议提出、方案编制、指南发布，到立项评审、过程管理、综合绩效评价，覆
盖全链条。同时负责建立跨部门协调机制、遂选组建专家组。专业机构受国家药监局委托，承担项目申报受
理、评审、立项、过程管理、综合绩效评价等具体工作。项目承担单位落实法人责任，负责项目的具体组织
实施。这一体系与此前国家卫健委、国家中医药管理局发布的实施细则在框架上一脉相承，体现了国家重点
研发计划管理改革的统一方向。
国家卫生健康委等四部门联合发布《关于加强医院法治建设的意见》
8月18日，国家卫生健康委员会办公厅会同教育部办公厅、国家中医药管理局综合司、国家疾病预防
控制局综合司联合发布了《关于加强医院法治建设的意见》（以下简称《意见》）。《意见》是在总结梳理
现有法律法规规定、零散单项法治工作安排和地方探索做法的基础上，首次对医院法治工作体系进行总体
部署，普遍适用于所有医院。
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《意见》将党对医院法治建设的领导、树立预防性法治理念、提升人民群众卫生健康法治获得感作为重
点，突出问题导向，确定医院法治建设的目的，明晰了医院法治建设的主体责任和监督责任，对医院法治建
设总体工作作出部署安排。围绕健全和完善医院法治建设制度、依法保障群众看病就医权益、强化医务人员
法治素养培育等方面提出要求，不断增强医院高质量发展和高水平安全的法治保障，提升群众卫生健康法
治获得感。
》国家医疗保障局发布《全民医疗保障“十五五”规划》
8月19日，国家医疗保障局在广泛听取医疗机构、医药企业、专家学者、医保经办人员、参保群众代
表等各方意见基础上发布《全民医疗保障“十五五”规划》（以下简称《规划》）。《规划》发展目标在“十
四五”期间公平、安全、法治、智慧、协同医保基础上，将“智慧医保”修改为“数智医保”，以更好体现
人工智能大数据发展的时代要求，新增“科学医保”，体现精细化管理的新要求，公平医保、法治医保、安
全医保、数智医保、协同医保、科学医保六个医保相互支撑，共同构成未来五年医保制度发展的总体目标。
“十五五”时期是健全多层次医疗保障体系的关键阶段，立足当前医保发展现状、民生就医保障需求以及
中长期改革任务，统筹接续“十四五”时期各项改革安排，对标新阶段新形势，整体工作思路可概括为四个“更
加注重”。一是更加注重强体系、补短板。持续织密筑牢全民医保制度框架，提升生育医疗费用保障水平，
全面建立长期护理保险制度，优化多层次医疗保障体系，缩小区域、群体之间保障差距。二是更加注重推改
革、促协同。纵深推进支付方式改革、医药价格治理、医保目录动态调整等重点改革，赋能医药机构发展，
支持医药创新。推动医疗、医保、医药协同发展和治理，促进公立医院改革、医保支付、药耗集采等重点改
革协同。推动商业医疗保险发展，支持职工医疗互助等医疗保障协同有序发展。三是更加注重精管理、优服
务。落实精细化管理导向，加强基金全流程管理，强化收支监测预警。常态化开展基金飞行检查、日常核查
和智能监控，严厉打击欺诈骗保行为，确保医保基金安全。深化医保领域“高效办成一件事”，全面深化应用
刷脸支付、一码支付、移动支付、信用支付，持续优化参保群众办事体验。四是更加注重夯基础、强支撑。
强化法治建设、标准化建设等基础工作，完善医保信息系统，延伸医保公共服务触角，夯实医保事业长远发
展的硬件底座和能力支撑。
8月24日，国家卫生健康委员会办公厅、教育部办公厅、国家中医药管理局综合司和国家疾病预防控
制局综合司发布《进一步深化“六个拓展”做实家庭医生签约服务若干措施》，落实国务院政府工作报告
关于做实家庭医生签约服务的工作部署。《通知》主要围绕深化“六个拓展”、落实家庭医生首诊负责制、
分类推进居民签约服务、优化完善签约服务内容、数智赋能签约服务等方面提出要求。各级卫生健康行政部
门要结合前期印发的家庭病床服务指南、提升签约服务感受度若干措施等政策文件加强贯彻落实，进一步
做实做细家庭医生签约服务。
》国家卫生健康委等部门发布《关于规范医疗机构特殊医学用途配方食品使用的指导意见》
8月26日，国家卫生健康委及市场监察总局发布《关于规范医疗机构特殊医学用途配方食品使用的指
遵选、采购、贮存、销售、使用、收费、评价与召回等环节。
特殊医学用途配方食品，是指经国家市场监督管理部门注册、可以在国内市场销售，为满足进食受限、
消化吸收障碍、代谢紊乱或者特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食
品。文件要求医疗机构建立“特医食品使用管理部门或小组”，并承担以下核心职能：营养科主任应牵头成立
2
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多部门（医务、药事、信息、财务）协作小组，并明确一名食品安全管理员，承担日常监管责任。经营方面，
必须设立醒目“特殊医学用途配方食品销售专区”标识，不得混放。凡是未经国家注册、但暗示适用于特殊疾
升到与医疗质量安全同等级别的管理高度。
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本月国内新药注册申报分析
2.1本月国内新药获批临床情况
根据摩熵医药数据库统计，2026 年8月共有229款新药获批临床（共计378个受理号），较上个月减
少了22款，其中包括191款化药，175款生物制品，8款中药。本月获批临床受理号数量最多的新药为抗
肿瘤药和免疫机能调节药物，有125个，占比55%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有26个。获
批剂型主要为注射剂与片剂，分别有188个，104个。
近一年获批临床新药数量
600
500
400
300
200
100
2025年8月
2025年9月
2025年10月
2025年11月
2025年12月
2026年1月
2026年2月
2026年3月
2026年4月
2026年5月
2026年6月
2026年7月
2026年8月
按受理号计
按品种计
获批临床新药治疗领域分布 (按受理号计)
获批临床新药剂型分布 (按受理号计)
神经系统药物,
皮肤病药物，
系统用抗感染
15, 7%
10, 4%
药物,9,4%
吸入剂,3,1%
颗粒剂,6,2%
呼吸系统药物,
心血管系统药
其他,5,1%
物,8,4%
眼用制剂,11,3%
18, 8%
消化系统与
胶囊剂,42,11%
其他,16,7%
注射剂,
代谢药物，
194,53%
26, 11%
片剂，107,29%
抗肿瘤药物和免
疫机能调节药物,
125,55%
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2026年8月国内获批临床新药一览表（部分)
药品名称
注册类型
靶点 (简)
临床默示许可适应症
CDE企业名称
CDE承办日期
多剂量UB-221作为
扬州世之源生物
UB-221皮下
治疗用生
IgE
慢性自发性荨麻疹患
科技有限责任公
2026-08-11
注射剂
物制品：1
者的添加治疗
司
恒翼生物医药
慢性阻塞性肺病
HPP737胶囊
化药：1
PDE4
（江苏）有限公
2026-08-07
(COPD)
司
成都康诺行生物
司普奇拜单抗
治疗用生
IL-4R
中重度特应性皮炎
医药科技有限公
2026-08-07
注射液
物制品：1
司
上海汇伦医药股
HL-1186片
化药：1
治疗疼痛
2026-08-07
份有限公司
ELPIS人脐带
治疗用生
中、重度活动性炎症
北京顺欣祥宇生
间充质干细胞
2026-08-07
物制品：1
性肠病
物科技有限公司
注射液
Dostarlimab联合卡铂
GlaxoSmithKline
和紫杉醇用于适合系
Trading Services
统性治疗的错配修复
Limited;
治疗用生
Dostarlimab 注
缺陷（dMMR）/微卫
Glaxo Operations
物制品：
PD-1
2026-08-07
射液
星高度不稳定性
UK Ltd. (trading
3.1
（MSI-H）原发性晚
as
Glaxo
期或复发性子宫内膜
Wellcome
癌成人患者
Operations)
本品适用于ABO2102
艾博生命科学
单药或联合信迪利单
ABO2011注
治疗用生
（上海）有限公
IL-12
抗治疗KRAS 突变的
2026-08-05
射液
物制品：1
司：苏州艾博生
局部晚期或转移性实
物科技有限公司
体瘤
LPM7100328
丽珠集团利民制
化药：1
GNRHR
子宫内膜异位症
2026-08-04
胶囊
药厂
JCXH-211联合特瑞
嘉晨西海 (上海)
JCXH-211注
治疗用生
IL-12
普利单抗用于治疗恶
生物技术有限公
2026-07-31
射液
物制品：1
性实体瘤
司
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药品名称
注册类型
靶点 (简)
临床默示许可适应症
CDE企业名称
CDE承办日期
晚期转移性去势抵抗
佛山市原力生物
INV-9956 胶囊
化药：1
CYP11A1
2026-07-31
性前列腺癌
科技有限公司
CBM-ALAM.1
异体人源脂肪
治疗用生
膝骨关节炎（Knee
无锡赛比曼生物
2026-07-30
间充质干细胞
物制品：1
Osteoarthritis，KOA)
科技有限公司
注射液
本品用于治疗接受过
雄激素受体通路抑制
JNJ-
剂（ARPI）和紫杉烷
强生（中国）投资
101556143硬
化药：1
2026-07-30
类化疗治疗的转移性
有限公司
胶囊
去势抵抗性前列腺癌
(mCRPC）成人患者
拟联合D-1553用于
一线KRAS G12C 突
应世生物科技
FAK1、
IN10018片
化药1
变阳性的局部晚期或
（深圳）有限公
2026-07-29
PYK2
转移性非鳞状非小细
司
胞肺癌的治疗
瑞孚医药科技
RF2011注射
慢性乙型肝炎病毒感
（广州）有限公
化药：1
RF2011 注射液
液
染者的有限疗程治疗
司：南京红地生
物科技有限公司
本品拟用于成人超重
信达生物制药
IBI3042
化药：1
GLP-1R
或肥胖患者体重控
（苏州）有限公
2026-07-21
制。
司
BG-75098
联
合
百济神州 (苏州)
BGB-43395和氟维司
BGB-43395片
化药：1
CDK4
生物科技有限公
2026-07-21
群用于治疗2L+
司
HR+/HER2-乳腺癌。
上海正大天晴医
Kylo-0603 胶
化药：1
THR-β
非酒精性脂肪性肝炎
药科技开发有限
2026-07-10
囊
公司
用于成人肥胖患者，
上海正大天晴医
TQF6422 注
治疗用生
或超重且合并至少一
药科技开发有限
2026-07-10
射液
物制品：1
种体重相关合并症的
公司
患者的体重管理。
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药品名称
注册类型
靶点 (简)
临床默示许可适应症
CDE企业名称
CDE承办日期
本品联合替雷利珠单
TUBB1、
广州安好医药科
DX1002片
化药：1
抗用于晚期肝细胞癌
2026-06-25
CDH5
技有限公司
的一线治疗
2.2本月国内新药获批上市情况
2.2.1本月获批新药信息
近一年获批上市新药数量
25
20
15
10
0
2025年8月
2025年9月
2025年10月
2025年11月
2025年12月
2026年1月
2026年2月
2026年3月
2026年4月
2026年5月
2026年6月
2026年7月
2026年8月
2026年8月国内获批上市的新药
注册类
靶点/
药品名称
受理号
参考适应症
申报企业名称
承办日期
型
作用机制
AURKA、
拟用于治疗既
AURKB、
往至少接受过
CSF1、
一种系统性治
药捷安康(南
FGFRI、
CXHS2500160
疗和FGFR押
替恩戈替尼
京)科技股份有限
FGFR2、
CXHS2500158
制剂治疗的晚
化药：1
2025-12-19
片
公司;无锡合全药
FGFR3、
CXHS2500159
期、转移性或
业有限公司
JAK1、
不可手术切除
JAK2、
的胆管癌成人
TRKA、
患者
VEGFR
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注册类
靶点/
药品名称
受理号
参考适应症
申报企业名称
承办日期
型
作用机制
有健脾行气,
导滞通便的功
小儿通便颗
中药：
济川药业集团有
CXZS2500026
效，用于小儿
2025-07-01
粒
1.1
限公司
便秘中医辨证
属食积证者
用于下列疾病
及症状的镇
MIKASASEIYAK
痛、消炎:骨关
UCO., LTD;
节炎、肩周炎、
MIKASASEIYAK
肌腱及腱鞘
UCO.,
氟比洛芬贴
化药:
COX-1、
JXHS2400064
炎、腱鞘周围
LTDKAKEGAW
2024-09-14
剂
5.1
COX-2
炎、肱骨外上
FACTORY;
炎（网球
BEIINGTIDEPHA
肘)、肌肉痛、
RMACEUTICAL
外伤所致肿
CO., LTD.
胀、疼痛
既往至少接受
治疗用
注射用菲泽
过一线治疗的
天境生物科技(杭
CXSS2500003
生物制
2025-01-08
CD38
妥单抗
多发性骨髓瘤
州)有限公司
品：1
成年患者
既往未接受过
补体抑制剂治
富马酸立康
成都盛迪医药有
CXHS2600014
疗的阵发性睡
化药：1
2026-01-10
CFB
可泮胶囊
限公司
眠性血红蛋白
尿症
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注册类
靶点/
药品名称
受理号
参考适应症
申报企业名称
承办日期
型
作用机制
对非甾体类抗
炎药和/或秋
水仙碱禁忌、
安弗利奇塔
不耐受或缺乏
治疗用
三生国健药业(上
IL-1、
单抗注射液
CXSS2500060
疗效的，以及
生物制
2025-06-06
海)股份有限公司
IL-1β
(皮下注射)
不适合反复使
品：1
用类固醇激素
的成人痛风性
关节急性发作
备注：（1）此处所列新药，主要是指国家药品监督管理局（NMPA）首次批准在中国上市的药品，包
括新分子实体（以及包含有新分子实体的复方）、生物药、中药和疫苗。其中，新分子实体主要是化药注册
分类下的1类（境内外均未上市的创新药）、5.1类（境外上市的原研药申请在国内上市）；生物药主要为
NMPA首次批准的国产及进口生物药。获批上市新药不包括生物类似物，新适应症、新剂型。（2）更多信
息如获批临床品种全球上市及研发进展、相关靶点全局分析等，可通过摩熵医药全球研发数据库和（或）联
系摩熵医药客服获取并下载EXCEL表格。
2.2.2本月获批新药简介
替恩戈替尼获批上市，攻克FGFR多点耐药
8月11日，根据国家药品监督管理局官网消息：近日国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附
条件批准药捷安康（南京）科技股份有限公司申报的1类创新药替恩戈替尼片（商品名称：捷恩泰）上市，
该药用于既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2融合或
重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。
替恩戈替尼是药捷安康自主研发的多靶点小分子激酶抑制剂，可同时靶向FGFR/VEGFR、JAK、Aurora
多条肿瘤通路，依靠精准靶向、谱系重塑、免疫激活多重机制发挥抗肿瘤效果。其核心创新之一，在于针对
FGFR耐药机制进行分子结构设计。
首个儿童便秘中成药小儿通便颗粒获批上市
8月10日，济川药业自主研发的1.1类中药创新药小儿通便颗粒正式获得国家药品监督管理局上市批
准。小儿通便颗粒是中药创新药新法规及指导原则体系下，首个获批用于儿童便秘的中药创新药，是该领域
第一个创新示范品种，填补了国内儿童便秘专用中药空白；处方来源于儿科专家陈永辉（首都医科大学附属
首都儿童医学中心）临床经验方，经临床验证，具有健脾行气，导滞通便的功效。可为儿童消化领域临床用
药提供创新性选择。小儿通便颗粒的获批，标志着中药新药审评的"证候路径"，已经从政策文本变成了可复
制的现实案例。可以预见，随着审评标准与临床设计方法日益清晰，未来还会有更多证候类创新中药陆续走
进现实。
氟比洛芬贴剂获批上市
8月6日，中国生物制药发布公告,其子公司泰德制药的国家5.1类新药第二代氟比洛芬贴剂（商品名：
泽普思）已获得药监局批准上市，用于下列疾病及症状的镇痛、消炎：骨关节炎、肩周炎、肌腱及腱鞘炎、
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2026年8月全球在研新药月报
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腱鞘周围炎、肱骨外上棵炎（网球肘）、肌肉痛、外伤所致肿胀、疼痛。该产品采用中国生物制药独家研发
的仿生黏附材料体系，模拟自然界生物的超强附着机理，在干燥、湿润及持续出汗条件下均能维持稳定黏附
力。依托热熔压敏胶技术，形成强劲的药物浓度梯度
驱动力，促进药物快速释放。实验数据显示，第二代氟
比洛芬贴剂的药物透皮速率可达传统凝胶贴膏的13倍。作为氟比洛芬凝胶贴膏的升级产品，第二代氟比洛
芬贴剂采用全新热熔胶透皮技术，从材料、工艺和结构三个维度实现全面升级，在延续原产品确切镇痛疗效
的基础上,进一步拓宽了外用贴剂的临床应用场景，具备贴片更薄、贴敷更稳、起效更快、活动自如等优势。
抗癌药注射用菲泽妥单抗获批上市
局批准上市。菲泽妥单抗是一款靶向CD38（一种在浆细胞膜表达的蛋白靶点）的人源单克隆抗体。该药除
了多发性骨髓瘤这一首发适应症之外，近期临床研究表明菲泽妥单抗可以选择性地清除致病CD38+浆细胞，
有望治疗多种抗体介导的自身免疫疾病和炎症性疾病。
最初，该药由MorphoSys（现为诺华公司旗下的MorphoSys）开发，天境生物拥有菲泽妥单抗在大中华
地区（包括中国大陆、台湾、香港和澳门）所有适应症的独家开发和商业化权益。2022年6月HI-Bio获得
了菲泽妥单抗在大中华区以外的全球其它地区的开发和商业化权益。2024年7月，Biogen对HI-Bio完成了
益统一。
恒瑞医药富马酸立康可泮胶囊获批上市
8月18日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准成都盛迪医药有限公司申报的1类创新
药富马酸立康可洋胶囊（商品名称：恒优达）上市，用于联合化疗治疗至少接受过一种系统性治疗（必须包
含曲妥珠单抗联合化疗）失败的HER2+局部晚期、复发或转移性胃/胃食管结合部腺癌（GC/GEJ）。
安尼妥单抗最初由康宁杰瑞开发，它可以同时结合至两种不同的经临床验证的HER2表位（表位Ⅱ及
IV），并保留野生型Fc区。这使得该药能够双重阻断HER2相关信号通路、增强与HER2受体的结合、减
少细胞表面的HER2蛋白，及通过完整的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性增强对肿瘤的杀伤效果。2021年
8月，石药集团获得了安尼妥单抗在中国的独家开发和商业化权益。
》三生国健IL-1β抑制剂安弗利奇塔单抗注射液在中国获批上市
8月20日，2026年8月20日，中国国家药品监督管理局（NMPA）宣布正式批准三生国健自主研发的
1类生物创新药安弗利奇塔单抗（商品名：益赛那）上市，用于治疗对非笛体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、
不耐受或缺乏疗效，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作。作为中国首个IgG1人
源化抗IL-1β单抗,安弗利奇塔单抗高效精准锁定痛风急性发作炎症通路的关键启动因子一一IL-1β的致病核
心表位，实现6小时快速缓解疼痛，单次给药降低复发风险77%，兼顾短期止痛与长期预防的双重获益，
引领我国痛风抗炎治疗迈入精准靶向新纪元。
10
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查数据·找摩熵
全球获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定品种盘点
三
根据摩熵医药数据库统计，2026年8月共有88款药物获孤儿药/突破性疗法/快速通道资格认定。
8月全球孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种一览表 (部分)
active研发企
全球最高研
药品名称
靶点
适应症
特殊审批
业
发阶段
肥胖、面肩
快速通道：美国：面肩胛肱
Scholar Rock
apitegromab
Myostatin
胛肱型肌营
批准上市
型肌营养不良症：Scholar
Inc
养不良症"
Rock Inc : 2026-09-02
Ultragenyx
Pharmaceutical
加速批准：美国：糖元累积
pariglasgene
糖元累积症
Inc;
G6PC
批准上市
IA型
：Ultragenyx
brecaparvovec
IA型
Dimension
Pharmaceutical Inc : 2026-08-19
Therapeutics
Inc
IKZF1、
百时美施贵宝
加速批准：美国：多发性骨
多发性骨髓
iberdomide
CRBN、
(Bristol-Myers
批准上市
髓瘤：Bristol-Myers Squibb :
瘤
IKZF3
Squibb)
2026-08-13
加速批准：美国：恶性黑素
瘤IⅢI期：Replimune Group
CD116、
vusolimogene
Replimune
Inc : 2026-08-06
GALV-GP
恶性黑素瘤
批准上市
oderparepvec
Group Inc
加速批准：美国：恶性黑素
R-
瘤IV期：Replimune Group
Inc : 2026-08-06
加速批准：美国：流感病毒
流感病毒感
mRNA-1010
Moderna Inc
批准上市
感染：ModernaInc：2026-08-
染
05
苏州康宁杰瑞
生物科技有限
公司；
优先审评：中国：乳腺
安尼妥单抗
HER2
乳腺癌等
批准上市
上海津曼特生
癌：:2026-08-04
物制药有限公
司
11
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active研发企
全球最高研
药品名称
靶点
适应症
特殊审批
业
发阶段
孤儿药：日本：嗜眠症
奥普雷顿
OX2R
嗜眠症
武田(Takeda)
批准上市
Takeda Pharmaceutical Co Ltd :
2026-08-24
孤儿药：日本：转移性非小
EGFR、
转移性非小
塞伐艾替尼
拜耳(Bayer)
批准上市
细胞肺癌：BayerAG：2026-
HER2
细胞肺癌等
08-24
Crinetics
Pharmaceutical
s Inc;三和化
孤儿药：欧盟：类癌综合
类癌综合征
paltusotine
SSTR2
学研究所有限
批准上市
征：Crinetics Pharmaceuticals
等
公司（Sanwa
Inc : 2026-08-20
Kagaku
Kenkyusho)
孤儿药：日本：X连锁型染
Egetis
X 连锁型染
色体病
Fujimoto
tiratricol
THRA
Therapeutics
批准上市
色体病
Pharmaceutical Corp : 2026-08-
AB
31
Genfit
SA;
INSL、
Terns
优先审评：中国：原发性胆
原发性胆汁
elafibranor
PPARα、
Pharmaceutical
批准上市
汁性胆管炎：Ipsen SA：2026-
性胆管炎
PPAR8
s Inc;益普生
08-12
(Ipsen)
云顶新耀医药
科技有限公
S1PR1、
精氨酸艾曲
溃疡性结肠
司；
Arena
优先审评：中国：溃疡性结
S1PR4、
批准上市
莫德
炎
Pharmaceutical
肠炎：：2026-08-04
S1PR5
Inc;辉瑞
(Pfizer)
Pharmazz Inc;
伊利诺伊大学
孤儿药：美国：缺氧缺血性
Sovateltide
ET-B
缺血性卒中
(University of
批准上市
脑病：PharmazzInc：2026-08-
Illinois);汽巴
23
(Ciba)
ALP、
Alexion
低磷酸酯酶
优先审评：中国：低磷酸酯
依赛弗酶α
PHEX、
Pharmaceutical
申请上市
症
酶症：:2026-08-24
ALPL
s Inc
12
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2026年8月全球在研新药月报
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四
全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20
时间
公司
产品
靶点
适应症
临床数据 (有效性）
3期数据：治疗36周后，瑞普泊肽注
射液 4mg 和 2mg 组 HbAlc 平均降幅
分别达2.78%、2.34%，主要终点均达
到非劣效。瑞普泊肽注射液 4mg 组
HbAlc 相对基线的变化与司美格鲁肽
注射液1mg组的组间差异为-0.49%,
优效性检验单侧p<0.0001。在血糖达
标率上,瑞普泊肽注射液4mg和2mg
2型糖尿
8月4日
恒瑞医药
瑞普泊肽
GLP-1
组HbAlc≤6.5%的达标率分别为
病
85.0%、69.0%(司美格鲁肽注射液组
为64.3%);HbAlc<7.0%且体重下降
5%的复合获益达标率分别为66.2%、
43.2%司美格鲁肽注射液组为
42.8%)。安全性方面，瑞普泊肽注射
液总体耐受性良好，安全性特征与此
前报道的临床数据及其他GLP-1类
药物一致。
3期数据：在具有疾病进展风险的原发
性IgA肾病成人患者中，
sibeprenlimab-szsi在两年内稳定了估
算肾小球滤过率(eGFR)，让肾功能下
降恢复到了基线生理速率。
sibeprenlim
原发性
sibeprenlimab组的年化eGFR斜率为
8月4日
大冢制药
APRIL
ab-szsi
IgA 肾病
+0.3 mL/min/1.73 m2 年(95%CI,-0.4
至0.9)，安慰剂组为-4.2mL/min/1.73
m2/年(95%CI,-4.9至-3.6）。24个月
时，两组间的治疗效应差异为+4.5
mL/min/1.73 m2/年(95% CI, 3.6 5.4;
p<0.0001)，具有统计学显著性。
2期数据:接受RM-718治疗16周后，
患者的平均身体质量指数(BMI)较基
线下降11.6%。RM-718治疗16周时
的疗效与该公司的bivamelagon治疗
Rhythm
获得性下
14 周时平均BMI下降10.1%(600mg
8月4日
Pharmaceutical
RM-718
MC4R
丘脑性肥
剂量；n=7)的结果相当，也与其另一
胖
款MCR4 激动剂setmelanotide 治疗
S
16周时BMI下降10.1%的结果相当。
共报告2例轻度色素沉着事件，且均
局限于注射部位，未观察到全身性色
素沉着。
13
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时间
公司
产品
靶点
适应症
临床数据 （有效性）
1b 期数据:在5mg/天与10mg/天的受
试剂量下，LTI-03均显著降低了多种
肺部瘢痕形成和炎症标志物，包括促
Rein
特发性肺
进瘢痕形成细胞活化的关键驱动因
8月4日
LTI-03
CAV1
Therapeutics
纤维化
子白细胞介素-11(IL-11)，以及在IPF
患者肺部表达升高并促进纤维化的
炎症信号胸腺基质淋巴细胞生成素
(TSLP)。
2期数据:CM512治疗慢性鼻窦炎伴
鼻息肉起效快速，给药第4周即可快
速缩小鼻息肉同时显著改善鼻塞，并
促进唤觉功能恢复。CM512 给药一针
疗效可维持半年，24周鼻息肉评分
慢性鼻窦
TSLP、
(NPS)较基线变化显著优于对照组，
8月10日
康诺亚
CM512
炎伴鼻息
IL-13
同时明显减轻整体鼻实腔炎症。
肉
CM512所有剂量组均展现出良好的
安全性和耐受性，抗药抗体(ADA)的
发生率极低。治疗期间不良事件
(TEAES)发生率与安慰剂组相当，
CM512组未发生严重不良事件。
2期数据:试验结果分析显示，
divesiran治疗组总体应答率为88%,
显著高于安慰剂组的
19%(p<0.0001)，达成试验主要终点。
其中，接受每6周一次(Q6W)皮下注
Silence
TMPRSS
真性红细
8月10日
divesiran
射组和每12 周一次(Q12W)皮下注射
Therapeutics
6
胞增多症
组患者的应答率分别为93.8%和
81.3%。关键次要终点方面，在第0-
36周期间，divesiran组每名患者平均
接受放血治疗0.2次,安慰剂组为 2.1
次(p<0.0001)。
3期数据：接受索洛奇单抗治疗16周
MoonLake
后，42.1%活动性银屑病关节炎成年
sonelokima
银屑病关
8月10日
Immunother
IL-17
受试者实现了ACR50应答，即关节
b
节炎
apeutics
肿痛、僵硬等关节炎核心症状改善幅
度超50%
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时间
公司
产品
靶点
适应症
临床数据 （有效性）
3期数据：与单独化疗相比，含
大鹏制药;
zipalertinib 治疗组的 PFS 获得具有统
8月12日
CullinanTherap
Zipalertinib
EGFR
恶性肿瘤
计学显著性且具有临床意义的改善,
eutic
同时观察到的安全性总体可控。
3期数据：在第12周，DT120ODT组
汉密尔顿焦虑量表(HAM-A)总评分
较基线的最小二乘(LS)均值变化为-
11.6分，安慰剂组为-6.2分，组间LS
Definium
广泛性焦
8月12日
DTI20
5-HT2A
均值差为-5.4分（p<0.0001）。
Therapeutics
虑障碍
DT120ODT组的疗效最早在治疗第2
天即可观察到，并在研究A部分所有
后续评估时间点持续观察到。该研究
同时达到所有关键次要疗效终点。
1b/2a期数据：对RESOLVE研究第7
至第9队列的分析显示，基线时有
62%的患者存在中度至重度吞咽痛，
Eupraxia
而在治疗后第24周至第52周期间，
嗜酸细胞
8月14日
Pharmaceutical
EP-104GI
这一比例降至25%；基线时有23%的
性食管炎
患者存在重度吞咽痛，而在治疗后第
S
24 周和第52周，均没有患者报告重
度吞咽痛。EP-104GI 对吞咽困难症状
也显示出持续改善。
3 期数据：与铂类双药化疗相比,
Tagrisso 联合 Orpathys (savolitinib)在
PFS和OS两项指标上均实现具有
阿斯利康；第
非小细胞
统计学显著性和临床意义的改善。安
8月17日
Enhertu
HER2
一三共
肺癌
全性方面，Tagrisso联合Orpathys 的
安全性特征与两款药物各自已知的
安全性特征一致，研究中未观察到新
的安全性信号。
3期数据:在预设的期中分析中达到无
伦康依隆妥
EGFR、
非小细胞
8月17日
百利天恒
进展生存期(PFS)主要终点，OS 方面
单抗
HER3
肺癌
亦观察到获益趋势。
3 期数据：结果显示出具有统计学和
c-Met、
临床意义的无进展生存期(PFS)和总
赛沃替尼;
非小细胞
8月17日
和黄医药
EGFR、
生存期(OS)改善。安全性特征与已知
奥希替尼
肺癌
PTK
的各药物的安全性保持一致，且没有
发现新的安全性问题。
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时间
公司
产品
靶点
适应症
临床数据（有效性）
3期数据:研究的双重主要终点为肿瘤
表达PD-L1<1%患者的无进展生存期
(PFS)和总体生存期(OS)。次要终点包
括意向性治疗(ITT）人群(PD-
L1<50%)的PFS和OS。这一终止决
PD-1、
非小细胞
8月17日
阿斯利康
Volrustomig
定是基于独立数据监查委员会
CTLA-4
肺癌
(IDMC)的建议。在按计划对试验数据
进行审查后，IDMC得出结论，
Volrustomig 联合方案在 PD-L1 阴性
(PD-L1<1%)人群中不太可能达到
PFS和OS主要终点。
3 期数据:在IMINM与皮肌炎(DM)合
并人群中，与安慰剂相比，
efgartigimod治疗组患者在第52周的
平均总改善评分(TIS)改善幅度高出
15.4分，分别为47.95分和32.56分。
治疗获益最早自第4周开始出现，并
在整个一年治疗期间持续存在，即使
患者同期逐步减少类固醇用量，
efgartigimod 组仍持续优于安慰剂组。
Argenx；再鼎
Efgartigimo
自身免疫
研究还显示，efgartigimod 在IMNM
8月17日
FCGRT
医药
d
性肌炎
和DM两个亚型中均带来幅度相近的
临床改善,其中IMNM亚组达到预设
分析的主要终点(p=0.0048)，第52周
平均 TIS 较安慰剂多改善14.8 分。在
样本量较小的DM亚组中，
efgartigimod组同样观察到14.5分的
临床改善差异。安全性方面，
efgartigimod在ALKIVIA研究中总体
耐受性良好，观察到的安全性特征与
既往研究及其已知安全性特征一致。
3期数据:在全部受试者中，Duravyu
未达到非劣于阿柏西普的主要终点。
湿性年龄
EyePoint随后进行了事后分析：去除9
8月17日
EyePoint
伏罗尼布
5-HT2A
相关性黄
例因非WAMD病因学导致失明的非
斑变性
对称队列患者后，Duravyu达到非劣
效标准，p值为0.0096，但最佳矫正
视力仍与阿柏西普相差2.4个字母。
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时间
公司
产品
靶点
适应症
临床数据 （有效性）
3期数据:共纳入78例接受Roux-en-
Y胃旁路术后出现PBH 的受试者。
研究达到与美国FDA商定的主要终
点：与安慰剂相比，avexitide使2级
和3级低血糖事件复合发生率降低
Amylyx
减重手术
55%(p=0.000003)。研究还达到全部
8月18日
Pharmaceutical
avexitide
GLP-1R
后低血糖
次要终点，包括通过自我血糖监
S
(SMBG)评估的2级低血糖事件、通
过连续血糖监测(CGM)评估的2级低
血糖事件，以及3级低血糖事件均显
著减少，且结果具有高度统计学显著
性和临床意义。
3 期数据：在预设的中期分析中，与
Keytruda 单药相比，intismeran 联合
Keytruda 用于往未接受全身治疗、已
Moderna；默
mRNA-
8月19日
黑色素瘤
完全切除的 IIB、IC、ⅢI或IV期皮
沙东
4157;K 药
肤黑色素瘤患者,在RFS和DMFS方
面带来具有统计学显著性且具临床
意义的改善。
2 期数据：实现病理学完全缓解的患
者比例为54.5%，实现主要病理学缓
解的患者比例为72.7%(16/22)。截至
2026年2月28日,92.9%的患者发生
PD-1、
非小细胞
治疗期间不良事件(TEAE)，19.0%的
8月21日
君实生物
JS207
VEGF-A
肺癌
患者发生严重不良事件(SAE)，45.2%
的患者发生JS207相关的3级及以上
TEAE。最常见的TEAE为贫血
(66.7%)、中性粒细胞计数减少
(61.9%)和白细胞计数减少(57.1%)。
1期数据：在42例可评估疗效的患者
中，客观缓解率(ORR)为 26.2%,疾病
控制率(DCR)为78.6%，中位无进展
生存期(PFS)为 7.2个月，PFS 达到9
个月的患者比例为37.4%。在ⅡI期推
KRAS
非小细胞
荐剂量(1200mg)队列中，ORR为
8月21日
齐鲁制药
QLC1101
G12D
肺癌
22.7%（5/31)，DCR 为90.9%，中位
PFS 尚未达到，PFS 达到9个月的患
者比例为67.1%。安全性方面，43 例
(82.7%)患者出现治疗相关不良事件
(TRAE)，5例(9.6%)患者出现3级及
以上TRAE。没有患者因TRAE停药。
恒瑞医药公布瑞普泊肽头对头司美格鲁肽3期临床试验研究数据积极
8月4日，恒瑞医药宣布瑞普泊肽（HRS9531，KAI-9531-T，Ribupatide）头对头司美格鲁肽注射液的
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中国降糖IⅢI期研究（HRS9531-303）取得积极顶线结果。瑞普泊肽注射液4mg和2mg两个剂量组均达到预
设的主要终点，即HbAlc相对基线的变化非劣于司美格鲁肽注射液1mg组。基于本研究结果，恒瑞医药计
划近期在中国提交瑞普泊肽注射液用于成人2型糖尿病患者血糖控制的新药上市申请。瑞普泊肽是恒瑞医
药自主研发的胰高糖素样肽-1受体（GLP-1R）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽受体（GIPR）双重激动剂。2024
年5月，恒瑞医药将包括瑞普泊肽在内的GLP-1类创新药组合在大中华区以外开发、生产和商业化的独家
权利授予Kailera。恒瑞医药就该药物开发了每周1次的皮下注射剂和每日1次的口服片剂。其中，瑞普泊
肽注射液已于2025年9月在中国申报上市，适应症为成人长期体重管理。
大家制药公司公布sibeprenlimab-szsi的IlI期临床研究数据积极
8月4日，大家制药（Otsuka）公布了ⅢI期VISIONARY试验数据，在具有疾病进展风险的原发性IgA
肾病（IgAN）成人患者中，VOYXACT?（sibeprenlimab-szsi）在两年内稳定了估算肾小球滤过率（eGFR），
让肾功能下降恢复到了基线生理速率。基于此次2年的数据，公司向FDA提交sBLA，为了传统批准。
VOYXACT单抗，是目前首个且唯一获FDA批准的APRIL抑制剂，皮下注射给药，每四周一次。通过阻
断APRIL，减少致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的产生，从而干预IgAN发病机制中的关键环节。该
药于2025年11月获FDA加速批准，用于具有疾病进展风险的原发性IgAN成人患者。
RhythmPharmaceuticals公司公布RM-718的2期临床试验研究数据积极
8月4日，RhythmPharmaceuticals公布了正在进行的2期临床试验的初步结果。该试验旨在评估每周
一次给药的在研黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂RM-718治疗获得性下丘脑性肥胖（HO）患者的效果。
该开放标签试验共入组11例获得性HO患者。主要初步结果包括：1.接受RM-718治疗16周后，患者的平
均身体质量指数（BMI）较基线下降11.6%（n=7）；2.RM-718治疗16周时的疗效与该公司的bivamelagon
治疗14周时平均BMI下降10.1%(600mg剂量；n=7)的结果相当，也与其另一款MCR4激动剂setmelanotide
治疗16周时BMI下降10.1%的结果相当；3.共报告2例轻度色素沉着事件，且均局限于注射部位，未观察
到全身性色素沉着。
ReinTherapeutics公司公布LTI-03的1b期临床研究数据积极
8月4日,ReinTherapeutics宣布，其LTI-03首次人体研究的临床数据已发表于同行评议科学期刊Nature
Communications。这项随机、安慰剂对照研究共纳入24例特发性肺纤维化（IPF）患者。患者接受每日5mg
或10mg吸入LTI-03，或安慰剂治疗，持续14天。LTI-03在两个剂量组中均表现出良好的耐受性，未发生
与治疗相关的停药，且仅出现轻度或中度不良反应。研究未检测到LTI-03的全身吸收，这与其作为一种在
肺部局部发挥作用的疗法的设计相符。研究人员利用直接从患者肺部深处采集的样本，检测了已知可推动
IPF进展的蛋白质和炎症信号。在两个受试剂量下，LTI-O3均显著降低了多种肺部瘢痕形成和炎症标志物，
包括促进瘢痕形成细胞活化的关键驱动因子白细胞介素-11（IL-11），以及在IPF患者肺部表达升高并促进
纤维化的炎症信号胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）。
康诺亚公布CM1512的2期临床试验研究数据积极
8月10日，康诺亚公司宣布其长效TSLPxIL-13双抗CM512治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）ⅡI
期临床试验达到全部研究终点。CM512是康诺亚自主研发的全球首款IgG-like长效型TSLPxIL-13双阻断
剂。本项结果显示，CM512治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉起效快速，给药第4周即可快速缩小鼻息肉同时显著
改善鼻塞，并促进嗅觉功能恢复。CM512给药一针疗效可维持半年，24周鼻息肉评分（NPS）较基线变化
显著优于对照组，同时明显减轻整体鼻窦腔炎症。CIM512所有剂量组均展现出良好的安全性和耐受性，抗
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2026年8月全球在研新药月报
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药抗体（ADA）的发生率极低。治疗期间不良事件（TEAEs）发生率与安慰剂组相当，CM512组未发生严
重不良事件。
SilenceTherapeutics公司公布divesiran的2期临床研究数据积极
8月10日，SilenceTherapeutics 宣布，其潜在“first-in-class”siRNA 候选药物 divesiran用于需要依赖放
血治疗的真性红细胞增多症（PV）患者的2期SANRECO试验达到主要终点及次要终点。Divesiran是Silence
Therapeutics基于其专有mRNAiGOLD平台开发的siRNA候选药物，通过沉默几乎仅在肝脏表达的
TMPRSS6发挥作用。分析显示，divesiran 治疗组总体应答率为88%，显著高于安慰剂组的19%(p<0.0001),
达成试验主要终点。其中，接受每6周一次（Q6W）皮下注射组和每12周一次（Q12W）皮下注射组患者
的应答率分别为93.8%和81.3%。
MoonLakeImmunotherapeutics公司公布索洛奇单抗的3期临床研究数据积极
8月10日，MoonLakeImmunotherapeutics公布核心管线纳米抗体索洛奇单抗（sonelokimab）用于初治
银屑病关节炎的全球IⅢI期IZAR-1研究顶线阳性结果，所有主要、次要临床终点全部达成。索洛奇单抗于
2021年从德国默克KGaA获得全球授权，属于三价人源化骆驼源纳米抗体，同时结合炎症核心驱动因子ⅡL-
17A、IⅡL-17F以及人体血清白蛋白。IZAR-1是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，
入组受试者均为从未接受过任何生物制剂治疗的活动性银屑病关节炎成年患者。数据显示，第16周时42.1%
受试者实现ACR50应答，即关节肿痛、僵硬等关节炎核心症状改善幅度超50%。
大鹏制药和CullinanTherapeutics公司共同公布Zipalertinib的3期临床试验数据积极
8月12日，大鹏制药子公司大鹏肿瘤（TaihoOncology）和CullinanTherapeutics 共同宣布，一项全球
ⅢI期临床试验REZILIENT3在计划的期中分析中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。Zipalertinib（齐
帕勒替尼，研发代号：TAS6417/CLN-081）由大家制药和Cullinan合作开发，被设计为新一代不可逆表皮生
长因子受体（EGFR）抑制剂，旨在靶向作用于EGFR外显子20插入突变。2020年12月，再鼎医药以2000
万美元的首付款+最高2.11亿美元的开发、注册和基于销售的里程碑付款，引进Zipalertinib在大中华区的
独家开发、生产以及商业化权益。
DefiniumTherapeutics公司公布DT120的3期临床试验数据积极
8月12日，DefiniumTherapeutics 宣布，其DT120（lysergide）口崩片（ODT）100ug治疗成人广泛性
DT120ODT组汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）总评分较基线的最小二乘（LS）均值变化为-11.6分，安慰剂组
为-6.2分，组间LS均值差为-5.4分（p<0.0001），显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。此外，
DT120ODT组的疗效最早在治疗第2天即可观察到，并在研究A部分所有后续评估时间点持续观察到。该
研究同时达到所有关键次要疗效终点。安全性方面，DT120ODT总体耐受性良好，其安全性特征与既往临
床经验一致。这也是DT120ODT取得的第二项积极3期试验结果，此前该药治疗抑郁症（MDD）的Emerge
研究已于6月公布积极结果。。
EupraxiaPharmaceuticals公司公布EP-104GI的1b/2a期临床试验数据积极
8月14日，EupraxiaPharmaceuticals宣布，RESOLVE试验一项新的分析取得积极结果。该分析评估了
EP-104GI对嗜酸细胞性食管炎（EoE）患者症状严重程度的影响，并首次分析了其对吞咽痛（odynophagia)
的作用。吞咽痛评分是吞咽困难症状问卷（DysphagiaSymptomQuestionnaire，DSQ）的组成部分，而DSQ
是EoE患者关键性临床试验中常用的患者报告结局指标。对RESOLVE研究第7至第9队列的分析显示，
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基线时有62%的患者存在中度至重度吞咽痛，而在治疗后第24周至第52周期间，这一比例降至25%；基
线时有23%的患者存在重度吞咽痛，而在治疗后第24周和第52周，均没有患者报告重度吞咽痛。此外，
EP-104GI对吞咽困难症状也显示出持续改善。第7至第9队列中，基线时有77%的患者存在中度至重度吞
咽困难，治疗后第24周和第52周时这一比例均降至25%；基线时有31%的患者存在重度吞咽困难，而治
疗后第24周和第52周均未有患者报告重度吞咽困难。安全性方面，EP-104GI继续表现出良好的耐受性。
目前RESOLVE研究已有超过130名患者接受EP-104GI或安慰剂治疗，累计涉及超过2000个独立注射部
位，尚未报告治疗期间出现或与操作相关的严重不良事件（SAE）。
阿斯利康和第一三共联合宣布Enlhertu的3期临床试验研究数据积极
8月17日,阿斯利康和第一三共联合宣布Enhertu(德曲妥珠单抗)单药一线治疗非小细胞肺癌(NSCLC)
的IⅢII期DESTINY-LungO4研究取得了高水平的积极结果。该研究是一项全球性、随机、多中心、开放标签
临床试验（n=454），评估了Enhertu对比标准治疗（帕博利珠单抗联合含铂双药化疗）一线治疗携带HER2
外显子19或外显子20突变的不可切除的局部晚期或转移性非鳞状ISCLC患者的有效性和安全性。研究的
主要终点是无进展生存期（PFS）。结果显示，Enhertu组患者的PFS较标准治疗组实现了统计学显著且临
床意义显著的改善。该研究将按计划继续进行，以评估包括总生存期（OS）在内的次要终点。值得一提的
是，Enhertu是第一个在IⅢI期研究中成功证明单药相较标准治疗作为一线治疗方案能够改善NSCLC患者的
PFS的ADC药物。
百利天恒公司公布伦康依隆妥单抗的3期临床研究数据积极
8月17日，百利天恒宣布，公司自主研发的EGFR/HER3双抗ADC伦康依隆妥单抗/宜泽康?（BL-
B01D1/iza-bren），用于非小细胞肺癌的IⅢI期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-301）中，经独立数据
监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）主要终点，OS方面亦观察到获
益趋势，其适应症为：既往经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
这是伦康依隆妥单抗第四个达到主要终点的ⅢI期临床研究，也是全球首个在非小细胞肺癌治疗中达到主要
终点的双抗ADC药物III期临床研究。
>和黄医药公司公布沃瑞沙?和泰瑞沙?的联合疗法的3期临床试验研究数据积极
8月17日，和黄医药宣布沃瑞沙?（赛沃替尼）和泰瑞沙?（奥希替尼）的联合疗法对比铂类双药化疗
用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）突变非小细胞肺癌患者的SAFFRONIⅢI期研究取得积极的顶线结果，
显示出具有统计学和临床意义的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）改善。研究中患者的肿瘤伴有高水
平的MET过表达或扩增，并且既往曾接受过泰瑞沙?治疗后疾病进展。沃瑞沙?和泰瑞沙?联合疗法的安全
性特征与已知的各药物的安全性保持一致，且没有发现新的安全性问题。数据将于即将召开的学术会议公
布，并与全球监管机构共享。基于SACHIIⅢI期研究，沃瑞沙?和泰瑞沙?联合疗法已于中国获批用于治疗
接受EGFRTKI治疗后疾病进展的伴有MET扩增的EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。
>阿斯利康公司公布终止PD-1/CTLA-4双抗Volrustomig治疗肺癌的II期临床试验
8月17日，阿斯利康宣布正在终止PD-1/CTLA-4 双抗Volrustomig一线治疗非小细胞肺癌(NSCLC)
的IⅢI期eVOLVE-Lung02研究。该研究是一项全球性、多中心、随机、开放标签临床试验（n=895），旨在
评估Volrustomig联合化疗随后单药对比帕博利珠单抗联合化疗随后单药一线治疗肿瘤表达PD-L1<50%的
转移性NSCLC患者的疗效和安全性。研究的双重主要终点为肿瘤表达PD-L1
和总体生存期（OS）。次要终点包括意向性治疗（ITT）人群（PD-L1<50%）的PFS和OS。这一终止决定
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是基于独立数据监察委员会(IDMC）的建议。在按计划对试验数据进行审查后,IDMC 得出结论,Volrustomig
联合方案在PD-L1阴性（PD-L1<1%）人群中不太可能达到PFS和OS主要终点。
》Argenx和再鼎医药公司公布Efgartigimod的3期临床试验数据积极
达到TIS主要终点，也是首个在IMNM亚型实现疾病活动度临床改善的三期临床试验。Argenx当天股价大
涨165，目前市值为618亿美元。ALIKIVIA研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、2/3期无缝衔接
的临床研究，旨在评估艾加莫德治疗特发性炎症性肌病（IM或肌炎，三种亚型：免疫介导的坏死性肌病、
抗合成酶综合征和皮肌炎）的有效性和安全性。Efgartigimod 此前已经获批MG、CIDP、ITP等适应症，此
次又在自身免疫性肌炎获得成功。Efgartigimod（艾加莫德）上市以来保持持续的高增长趋势，2026年上半
年销售额28.14亿美元，预计全年超过60亿美元。
>Eyepoint公司公布伏罗尼布的3期临床试验失败
8月17日，EyePoint公布伏罗尼布(EYP-1901,商品名Duravyu)治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)
的三期临床试验LUGANO顶线数据，研究未达到非劣于阿柏西普的主要终点。受此影响，EyePoiny当日股
价大跌67%，目前市值约4.2亿美元。Duravyu由
贝达药业的伏罗尼布与EyePoint的DurasertE缓释技术结
合开发而成，伏罗尼布是一款多靶点VEGFR/PDGFR抑制剂。在全部受试者中，DuraVyu未达到非劣于阿
柏西普的主要终点。EyePoint随后进行了事后分析：去除9例因非wAMD病因学导致失明的非对称队列患
者后，Duravyu达到非劣效标准，P值为0.0096，但最佳矫正视力（BCVA）仍与阿柏西普相差2.4个字母。
》AmylyxPharmaceuticals公司公布avexitide的3期临床试验数据积极
8月18日，AmylyxPharmaceuticals宣布,评估其在研多肽疗法avexitide治疗减重手术后低血糖(PBH)
的3期LUCIDITY临床试验取得积极顶线结果。Avexitide 是一款在研、潜在“first-in-class”的胰高血糖素
样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂，LUCIDITY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入78例接受
Roux-en-Y胃旁路术（RYGB）后出现PBH的受试者。研究达到与美国FDA商定的主要终点：与安慰剂相
比，avexitide使2级和3级低血糖事件复合发生率降低55%（p=0.000003）。此外，研究还达到全部次要终
点，包括通过自我血糖监测（SMBG）评估的2级低血糖事件、通过连续血糖监测（CGM）评估的2级低
血糖事件，以及3级低血糖事件均显著减少，且结果具有高度统计学显著性和临床意义。安全性方面，
avexitide总体耐受性良好，并表现出良好的安全性特征。Amylyx计划于今年年底前向FDA提交avexitide
的NDA。
Moderna与默沙东公司共同公布mRNA-4157+K药联合辅助治疗的3期临床试验数据积极
8月19日，Moderna与默沙东宣布肿瘤新抗原mRNA疫苗mRNA-4157+K药联合辅助治疗黑色素瘤
的三期临床INTerpath-0O1达到主要终点RFS和关键次要终点DMFS。这是可手术黑色素瘤首个证明优于K
药单药标准疗法的三期临床试验。mRNA-4157为一种个性化肿瘤疫苗，靶向患者的特异性突变，编码最多
至34种新生抗原。mRNA-4157可以激活肿瘤新生抗原的特异性T细胞，进而杀伤肿瘤细胞。受此消息影
响，Moderna股价盘前大涨89%，市值达到480亿美元。合作伙伴默沙东股价盘前涨8%，市值增加超200
亿美元。
>君实生物公布JS207的2期临床试验数据积极
8月21日，君实生物的PD-1/VEGF-A双抗在2026年世界肺癌大会（WCLC）亮相，展示联合铂类双
药化疗新辅助治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的ⅡI期临床数据。在2025年5月23日至2025年12月3日期
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间，该研究纳入了42例不可切除的IIIA-IⅢIIC期NSCLC患者。截至2026年3月15日，22例患者在接受
JS207（15mg/kg，每3周1次）联合化疗作为新辅助治疗后，可进行手术，手术转化率为 52.4%。结果显示，
实现病理学完全缓解（pCR，术后切除标本中无残留活肿瘤细胞）的患者比例为54.5%（12/22），实现主要
病理学缓解（MPR，术后切除标本中残留活肿瘤细胞比例≤10%）的患者比例为72.7%（16/22）。截至2026
年2月28日，92.9%的患者发生治疗期间不良事件（TEAE），19.0%的患者发生严重不良事件（SAE）,
45.2%的患者发生JS207相关的3级及以上TEAE。最常见的TEAE为贫血（66.7%）、中性粒细胞计数减少
（61.9%）和白细胞计数减少（57.1%）。
>齐鲁制药公布QLC1101的1期临床试验数据积极
8月21日，齐鲁制药自主研发的KRASG12D抑制剂QLC1101的首个I期临床数据在世界肺癌大会
（WCLC）摘要公开。截至2026年2月12日，52例携带KRASG12D突变的经治非小细胞肺癌（NSCLC)
患者入组接受QLC1101（100-1600mg，每日2次，口服）治疗，中位治疗时间为58天。结果显示，在42
例可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）为26.2%，疾病控制率（DCR）为78.6%，中位无进展生存期
（PFS）为7.2个月，PFS达到9个月的患者比例为37.4%。在ⅡI期推荐剂量（1200mg）队列中，ORR为
22.7%（5/31），DCR为90.9%，中位PFS尚未达到，PFS达到9个月的患者比例为67.1%。安全性方面，
43例（82.7%）患者出现治疗相关不良事件（TRAE），5例（9.6%）患者出现3级及以上TRAE。没有患
者因TRAE停药或死亡。最常见（发生率≥20%）的不良事件为腹泻（65.4%）、呕吐（61.5%）、恶心（40.4%）、
食欲减退（25%），大多为1级或2级。在ⅡI期推荐剂量（1200mg）队列中，最常见（发生率≥10%）的不
良事件为呕吐（51.6%）、腹泻（48.4%）、恶心（25.8%）、食欲减退（19.4%）、贫血（19.4%），均为1
级或2级；2例患者出现3级及以上TRAE，分别为晕厥（3.2%）和打隔（3.2%）；没有患者出现严重TRAE。
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五
全球创新药研发进展TOP20
时间
公司
产品
靶点
适应症
国家
研发进展
葡萄膜炎性
8月3日
罗氏
伐米奇拜单抗
IL-6
中国
拟纳入优先审评
黄斑水肿
ISM8969/HT-
8月3日
英矽智能
NLRP3
帕金森病
中国
获批临床
001
复方聚乙二醇
儿童慢性便
8月3日
复星医药
(3350)电解质
中国
获批上市
秘
散
Pluvicto联合
激素敏感性
8月3日
诺华
雄激素受体通
美国
获批上市
前列腺癌
路抑制剂
获突破性疗法认
8月3日
礼来
Olomorasib
KRAS G12C
胰腺癌
美国
定
石药集团;
安尼妥单抗注
新适应症申报上
8月4日
HER2
乳腺癌
中国
康宁杰瑞
射液
市
成人1型发
8月5日
武田
Orzeyful
OX2R
美国
获批上市
作性睡病
莫德纳公
季节性流感
8月5日
mFLUSIVA
美国
获批上市
司
预防
SYS6037注
8月10日
石药创新
预防猴痘
美国
获批临床试验
射液
8月11日
齐鲁制药
阿氟色替
AKT
乳腺癌
中国
申报上市
慢性丁型肝
8月11日
EIT Pharma
lonafarnib
HDV
美国
申报上市获受理
炎
九价人乳头瘤
预防HPV
8月11日
万泰生物
泰国
获批上市
病毒疫苗
感染
CD19、
系统性红斑
8月11日
石药集团
SYS6042
中国
获批临床
BCMA
狼疮
儿童生长激
8月12日
天境生物
TJ101 注射液
GHR
中国
申报上市
素缺乏症
1型
获批优先评审资
8月12日
Belite Bio
tinlarebant
RBP
美国
Stargardt 病
格
阿柏西普眼内
PGF、
视网膜静脉
8月13日
拜耳
中国
申报新适应症
注射溶液
VEGFA
阻塞
复发或难治
CD20、
8月17日
西比曼
C-CAR039
性大B细胞
美国
获批临床
CD19
淋巴瘤
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时间
公司
产品
靶点
适应症
国家
研发进展
凡恩世生
Claudin18.2、
晚期和转移
8月17日
Spevatamig
美国
获快速通道资格
物
CD47
性胆道癌
la型糖原贮
Utragenyx
积病成人及
8月19日
Pharmaceut
Genglycos
美国
加速批准
儿童营养管
ical
理辅助治疗
进行性骨化
性纤维发育
8月19日
再生元
Pasatru
美国
获批上市
不良新发异
位骨化
罗氏眼科伏米奇拜单抗在华拟纳入优先审评
8月3日，CDE网站显示，罗氏的伏米奇拜单抗（vamikibart）拟纳入优先审评，用于治疗葡萄膜炎性
黄斑水肿（UME）。伏米奇拜单抗是罗氏自SesenBio（已被CarismaTherapeutics 收购）引进的一款IL-6单
抗，具有较长的玻璃体内滞留时间和较快的系统性清除速度。该药物结合、阻断IⅡL-6信号的活性是托珠单
抗的1000倍。III期MEERKAT研究显示，在UME患者中，治疗第16周，伏米奇拜单抗（1mg，每4周1
次）组实现最佳矫正视力（BCVA）评分较基线至少改善15个字母的患者比例显著高于安慰剂组（+36.9%，
P<0.0001）。
英矽智能帕金森病口服1类新药ISM8969/HT-001在华获批临床
8月3日，英矽智能宣布，其与衡泰生物共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001已获得
中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准，拟用于帕金森病治疗。据公开资料，ISM8969/HT-001是
一款口服、可穿透血脑屏障的小分子NLRP3炎症小体抑制剂，其分子结构通过英矽智能自主研发的生成
式化学引擎Chemistry42 发现并优化。通过抑制 NLRP3，ISM8969/HT-001旨在调节病理性炎症，从而帮
助神经退行性疾病患者维持神经元存活和功能。
》复星医药子公司复方聚乙二醇（3350）电解质散在华获批上市
8月3日，复星医药公告，控股子公司苏州二叶制药的复方聚乙二醇（3350）电解质散（规格：6.9g/袋)
获NMPA批准注册，注册分类为化学药品3类，适应症为用于治疗1岁至11岁儿童慢性便秘及5岁至11
岁儿童粪便嵌塞。公告显示，截至2026年6月，该药品累计研发投入约262万元。儿科便秘治疗领域长期
缺乏专用规格产品，该药获批填补了低龄儿童便秘规范治疗的一项空白。
诺华放射性配体疗法再获FDA批准
8月3日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA已批准Pluvicto（lutetiumLu177vipivotide tetraxetan）联
合雄激素受体通路抑制剂（ARPI），用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的转移性雄激素通路调节
初治或敏感型（mAPMN/S）前列腺癌患者，该疾病通常被称为转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。此
次批准基于3期PSMAddition试验的结果。该试验显示，与单独接受标准治疗（SoC）相比，Pluvicto联合
标准治疗可将疾病进展或死亡风险降低28%（HR=0.72;95%CI:0.58～0.90）。在随后更新的分析中,Pluvicto
联合治疗进一步将疾病进展或死亡风险降低33%（HR=0.67；95%CI:0.55～0.82）。同时，总生存期（OS)
也呈现有利于Pluvicto联合标准治疗的趋势（HR=0.80；95%CI:0.63～1.01）。
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>礼来KRASG12C抑制剂Olomorasib获FDA突破性疗法认定
8月3日，礼来宣布其口服KRASG12C抑制剂Olomorasib（LY3537982）获得美国FDA突破性疗法
认定，用于既往接受过至少一种系统治疗且经FDA核准检测确定携带KRASG12C突变的成年晚期胰腺
癌患者。这是该药物获得的第二项突破性疗法认定。Olomorasib是礼来开发的一款在研下一代KRASG12C
蛋白抑制剂。此次突破性疗法认定主要基于LOXO-RAS-20001研究（NCT04956640）的数据。研究结果显
示，Olomorasib在既往接受过至少一种系统治疗的KRASG12C突变晚期胰腺癌患者中展现出不错的初步
结果，在临床意义的终点上可能较现有已获批疗法有实质性改善。
》石药集团/康宁杰瑞安尼妥单抗注射液新适应症在华申报上市
8月4日，CDE官网显示，石药集团/康宁杰瑞安尼妥单抗注射液新适应症上市申请获得受理，受理号
为CXSS2600114。值得关注的是，就在上个月，安尼妥单抗有2项新适应症被纳入了优先审评：1）联合多
西他赛（白蛋白结合型）一线治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌；2）联合多西他赛（白蛋白结
合型）±卡铂新辅助治疗早期或局晚期HER2阳性成人乳腺癌。此前，安尼妥单抗已于2023年11月4日
被CDE授予突破性治疗认定，并于2026年5月通过优先审评程序获得NMPA批准上市，联合化疗适用
于治疗既往至少接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合
部腺癌患者，成为首个获批的国产HER2双抗。
》武田公司公布Orzeyful在美获批上市
8月5日，美国FDA 宣布，批准武田（Takeda）开发的Orzeyful（oveporexton）片剂，用于治疗成人
1型发作性睡病。FDA新闻稿指出，Orzeyful是首款通过直接靶向导致该疾病的食欲素信号缺失而发挥作
用的药物。Orzeyful的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的12周研究中进行了评估，共纳入
273名1型发作性睡病成人患者。在两项研究中，与接受安慰剂的患者相比，服用Orzeyful（2mg）的患者
日间保持清醒的能力均有所改善。患者报告的日间嗜睡也显著减轻，猝倒发作次数显著减少，并且发作性睡
病的整体症状获得具有临床意义的改善，包括睡眠瘫痪、幻觉和夜间睡眠中断。
>莫德纳公司季节性流感mRNA疫苗mFLUSIVA在美获批上市
8月5日，莫德纳公司（NASDAQ：MRNA）宣布，其季节性流感mRNA疫苗mFLUSIVA（mRNA-
1010）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于50岁及以上成年人。这是全球首款获批上
市的mRNA流感疫苗，也是莫德纳第四款FDA获批产品、全球第五款商业化产品，标志着mRNA技术
正式从应急疫苗拓展至常规呼吸道疫苗赛道。本次获批拥有充分的临床研究支持。其中50-64岁人群的获批
依据为一项覆盖11个国家、纳入40805名受试者的随机、观察者盲、阳性对照IⅢI期临床试验，研究以标
准剂量灭活流感疫苗为对照，评估了mFLUSIVA对经RT-PCR确认的流感样疾病的相对疫苗效力，同时
验证了产品的安全性与反应原性。
>石药创新SYS6037注射液在美获批临床试验
8月10日，石药创新公告，控股子公司巨石生物与中科院微生物所合作开发的SYS6037注射液（猴
痘mRNA疫苗）获美国FDAIND批准，可开展用于预防猴痘的临床试验。SYS6037为单条mRNA链编
码多抗原的猴痘疫苗，技术路线简洁有利于质控和降本。临床前研究显示其免疫原性和保护效力优于传统
天坛株减毒活疫苗，并对多种正痘病毒抗原表现广谱交叉反应。
>齐鲁制药阿氟色替在华申报上市
8月11日，CDE官网显示，齐鲁制药递交了阿氟色替（afuresertib，LAE002）的上市申请。根据临床
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试验进展，推测适应症为联合氟维司群治疗既往经内分泌治疗后出现疾病进展、伴PIK3CA/AKT1/PTEN改
变的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌。目前全球仅有一款AKT抑制剂获批上市，该药物是首个申报
上市的国产AKT抑制剂。Afuresertib是来凯医药从诺华手中收购而来的新一代小分子泛AKT激酶强效
抑制剂，其可抑制所有3种AKT亚型（AKT1、AKT2及AKT3）。是全球仅有的两种处于或完成关键临
床开发阶段的抗癌AKT抑制剂之一。2025年11月，来凯医药与齐鲁制药签订独家许可协议，授予后者在
中国进行Afuresertib的研究、开发及商业化的独家许可。来凯医药计划在中国以外的地区积极寻求与全球
伙伴的合作。
EITPharma的lonafarnib在美申报上市获受理
8月11日，EITPharma宣布，美国FDA已受理lonafarnib用于治疗慢性丁型肝炎（CHD）的新药申
请（NDA）。目前，尚无获美国FDA批准用于治疗慢性丁型肝炎的口服疗法。Lonafarnib是一款在研、潜
在“first-in-class"的口服疗法，通过靶向HDV生命周期中的关键环节发挥作用。此次NDA主要基于3期
D-LIVR研究数据，同时还包括1/2期临床数据、非临床数据及生产制造信息。D-LIVR是一项全球性、随
机、安慰剂对照、3期研究，共纳入来自21个国家与地区 400余例慢性丁型肝炎患者，对基于lonafarnib
的治疗方案进行了为期48周的评估。
>万泰生物九价人乳头瘤病毒疫苗（大肠埃希菌）在泰获批上市
8月11日，万泰生物公告，全资子公司厦门万泰沧海自主研发的九价人乳头瘤病毒疫苗（大肠埃希菌)
获得泰国食品药品监督管理局批准上市，系该产品取得的首个境外上市许可。该疫苗已于2025年获国家药
监局批准，为我国首款、全球第二款九价HPV疫苗，适用于9-45岁女性。继国产二价HPV在东南亚（摩
洛哥、泰国等）铺开后，九价品种的出海标志着万泰“以价换量+本土化合作”的疫苗出海模式进入高价值品
种阶段。
》石药集团CAR-T疗法SYS6042在华获批临床
8月11日，石药集团发布公告，靶向CD19/BCMA的体内CAR-T疗法SYS6042获得系统性红斑狼
疮的临床许可，这也是全球首款获批开展SLE临床试验的LNP-mRNACD19/BCMACAR-T产品，也是国
产首款进入注册临床阶段的体内CAR-T。相比于自体CAR-T，体内CAR-T表现出安全性好、成本低的系
统性优势，吸引众多MINC纷纷下场。国内多家企业的体内CAR-T已经进入IIT阶段，石药集团率先推
进到注册临床阶段。
>天境生物TJ101注射液在华申报上市
8月12日，CDE官网显示，天境生物申报的1类新药TJ101注射液上市申请获受理，用于治疗儿童
生长激素缺乏症。依坦生长激素α（研发代号：TJ101）是国内申报阶段和已上市产品中首款且唯一一款融
合蛋白长效重组人生长激素。该产品采用创新的hyFc?融合蛋白技术，将人生长激素与特殊设计的人免疫
球蛋白相结合,显著提升了药物的稳定性和半衰期，实现了每周一次给药的突破性治疗方案。2021年11月，
天境生物与济川药业就依坦生长激素α达成产品开发、生产及商业化战略合作。
BeliteBio公布tinlarebant在美获优先评审资格
8月12 日，BeliteBio宣布，美国FDA已受理tinlarebant用于治疗1型Stargardt 病（STGD1）的新
药申请（NDA），并授予其优先审评资格，PDUFA目标日期定为2027年2月12日。此次申报主要基于3
期DRAGON试验结果。该研究评估了tinlarebant治疗STGD1的效果。结果显示，与安慰剂相比，
tinlarebant使萎缩性视网膜病变的生长速率降低35.7%，达到统计学显著性和临床意义；病变进展以眼底自
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发荧光成像测得的明确降低自发荧光（DDAF）为指标进行评估。临床试验中，tinlarebant总体耐受性良好，
其不良反应与作用机制一致。根据新闻稿，若获得批准，tinlarebant有望成为首款获FDA批准用于治疗
STGD1的药物。
>拜耳阿柏西普眼内注射溶液在华申报新适应症
8月13日，CDE网站显示，拜耳在国内递交了阿柏西普眼内注射溶液的新适应症上市申请。根据拜耳
半年报资料，此次申请的规格为8mg，适应症为视网膜静脉阻塞（RVO）。在针对RVO的全球ⅢI 期
QUASAR研究中，治疗第48周，阿柏西普8mg组的最佳矫正视力（BCVA）评分改善效果非劣效于阿柏
西普2mg组（+19.1vs+17.8个字母，P<0.0001）。阿柏西普是一种VEGFR-Fc融合蛋白，由再生元和拜
耳联合开发。再生元拥有阿柏西普2mg（Eylea）和阿柏西普8mg（EyleaHD）在美国市场的独家权利，而
拜耳则拥有阿柏西普2mg（Eylea）和阿柏西普8mg（EyleaHD）在美国以外市场的独家商业化权利，双方
在美国以外的市场平分销售利润。
>西比曼的C-CAR039在美获批临床
8月17日，西比曼生物宣布，其靶向CD20/CD19的双特异性CAR-T疗法C-CAR039（亦称普龙基
奥仑赛）用于治疗复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）的IND申请已获美国FDA许可。2026
年7月，西比曼重新获得了C-CAR039的全部开发、监管、生产、商业化、对外许可及其他合作权益。目
前，公司正与 FDA 沟通确定针对既往接受过CAR-T 疗法治疗的三线或以上LBCL 患者以及既往未接受
过 CAR-T 疗法治疗的二线LBCL患者的临床开发方案。
2026年3月于欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）会议上公布了该疗法的积极长期临床数据。在中国
开展的早期临床试验中，48例复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者的结果显示，该疗法具
有良好的安全性，并实现了深度且持久的缓解，总缓解率（ORR）为91.5%，完全缓解（CR）率为85.1%，
中位随访时间为53.9个月，中位无进展生存期（PFS）为60.1个月。C-CAR039中国关键性2期临床试验
仍在进行中，针对既往未接受过CAR-T疗法治疗的复发或难治性LBCL患者。
>凡恩世生物的spevatamig在美获快速通道资格
8月17日，凡恩世生物（Phanes Therapeutics）宣布，美国FDA已授予其spevatamig（PT886）用于
治疗晚期和转移性胆道癌（BTC）的快速通道资格。此前，Spevatamig已于2024年获得FDA授予治疗转
移性claudin18.2阳性胰腺腺癌的快速通道资格,并于2022年获得治疗转移性胰腺癌的孤儿药资格。近期，
凡恩世进一步扩大了与默沙东（MSD）的临床试验合作，以评估 spevatamig 联合帕博利珠单抗在一线胆道
癌中的联合用药。Spevatamig为靶向claudin 18.2 和CD47的天然IgG 结构双特异性抗体，其是一种先
天免疫增强剂（innateimmunity enhancer，I2E），属于新兴的肿瘤免疫（IO）药物类别。I2E旨在激活巨噬
细胞和树突状细胞，使其识别并杀伤癌细胞，从而提供一种与免疫检查点抑制剂互补的机制，以充分利用自
身免疫系统攻击肿瘤，特别是针对那些对免疫检查点抑制剂响应率较低的“冷肿瘤”。
》UltragenyxPharmaceutical的Genglycos在美加速批准
8月19日，美国FDA 加速批准Ultragenyx Pharmaceutical旗下基因疗法Genglycos（pariglasgene
brecaparvovec），作为营养管理的辅助治疗，用于减少8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDla）成人及儿童
患者的每日玉米淀粉摄入量。GSDIa是一种罕见的遗传性疾病，由葡萄糖-6-磷酸酶（G6Pase）缺乏所致，
这种酶缺乏会导致机体无法正常将储存的糖原分解为葡萄糖。根据FDA新闻稿，Genglycos是首款获批用
于治疗该疾病的疗法。Genglycos是一款基于AAV8载体的一次性基因疗法，旨在将具有功能的G6PC基
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因递送至肝脏，以恢复患者缺乏的酶，使机体能够释放储存的葡萄糖，并帮助患者在空腹状态下维持稳定的
血糖水平。Genglycos 的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照研究中进行了评估，研究纳入GSDla 患者，
并在给药后随访 48周。与安慰剂组相比,Genglycos治疗组患者每日玉米淀粉摄入量较基线平均减少31%,
且差异具有统计学意义，达到研究的主要终点。
>再生元Pasatru在美获批上市
8月19日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已批准Pasatru（garetosmab），用
于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶的形成以及经临床医生评估
的疾病发作。Pasatru是第二款获FDA批准的FOP治疗药物。根据新闻稿，Pasatru是首个在安慰剂对照
试验中显示可减少成人FOP患者新发HO病灶和经临床医生评估的疾病发作、并获得FDA批准的疗法。
Pasatru 是一款源自VelocImmune 技术平台的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A（ActivinA）。此次获
批基于在成人FOP患者中开展的3期OPTIMA试验的疗效和安全性数据。在第56周时，Pasatru10 mg/kg
剂量组（n=23）和3mg/kg剂量组（n=19）均达到主要终点，与安慰剂组（n=21）相比，在减少新发HO
病灶总数方面均显示出积极疗效结果。
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￥
六
全球医药企业热门 BD 交易事件
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授权方
被授权方
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交易内容
剂泰科技自主研发的AiTEM人
工智能制剂创新平台将在恒瑞医
药进行本地化部署，加速药物制剂
配方开发效率。AiTEM 以剂泰科
技自研AI纳米递送平台
NanoForge 提供技术引擎，通过专
8月3日
剂泰科技
恒瑞医药
未披露
有算法进行药物制剂设计与优化。
平台通过量子化学和分子动力学
模拟，预测药物与辅料间的相互作
用，生成各种剂型的优化方案，以
提高药物溶解度、渗透性和生物利
用度，实现理想药代动力学特征。
康宁杰瑞授予Pathos 在全球（不包
括中国内地、香港、澳门及台湾)
研究、开发、制造及商业化
8月4日
康宁杰瑞
Pathos AI
20.93亿美元
JSKN016的独家许可,许可协议项
下的相关开发与商业化费用由
Pathos 自行承担。
双方已签署最终协议,Jazz将以8.2
亿美元首付款收购Actio
Biosciences，并可能根据后续里程
碑再支付最高5亿美元的款项。
Actio
Jazz
8月10日
13亿美元
ActioBiosciences 的核心临床资产
Biosciences
Pharmaceuticals
为ABS-1230,这是一款新型、潜在
“first-in-class”的小分子疗法，可
抑制KCNT1离子通道，拟用于治
疗KCNT1+癫痫。
双方就司美格鲁肽注射液（血糖控
制适应症)在中国区域(中国大陆、
8月12日
翰宇药业
三生蔓迪
4.5亿元
香港、澳门，不含台湾）的开发、
注册、生产及商业化达成合作。
利奥制药（LEOPharma）宣布已达
成协议，将从日本田边制药
（TanabePharmaCorporation）收购
8月18日
田边制药
利奥制药
4亿美元
其在研的口服、每日一次的小分子
黑素皮质素1受体（MCIR）激动
剂 dersimelagon 的全球权益。
恒瑞医药达成AI制药合作
8月3日，剂泰科技发布公告，其自主研发的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药进行本地化
部署。AiTEM 以剂泰科技自研 AI 纳米递送平台NanoForge 提供技术引擎，通过专有算法进行药物制剂
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设计与优化。平台通过量子化学和分子动力学模拟，预测药物与辅料间的相互作用，生成各种剂型的优化方
案，以提高药物溶解度、渗透性和生物利用度，实现理想药代动力学特征。
在中国首个完成IⅢI期临床的AI赋能制剂新药MTS-OO4项目中，AiTEM承担了剂型开发的建模与
预测分析，将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内完成。MTS-004从立项至完成III
期临床试验仅耗时38个月。这并不是恒瑞第一次在AI制药领域达成合作。早在2021年12月，恒瑞医
药就与法国Iktos签署了AI新药研发平台战略合作协议,基于AI的从头药物设计软件MakyaTM来加速
小分子药物的发现和先导化合物的优化
>超20亿美元，康宁杰瑞FIC新药授权出海
8月4日，康宁杰瑞宣布其全资子公司江苏康宁杰瑞与PathosAI就康宁杰瑞自主研发的同类首创
TROP2/HER3双特异性ADCJSKN016达成授权许可协议。根据许可协议，康宁杰瑞授予Pathos在全球（不
包括中国内地、香港、澳门及台湾）研究、开发、制造及商业化JSKN016的独家许可，许可协议项下的相
关开发与商业化费用由Pathos自行承担。根据协议条款，康宁杰瑞有权收取不可退还首付款1.25亿美元及
基于若干开发及商业化进展的里程碑付款，总额最高共计20.93亿美元，以及按许可地区内年度净销售总额
的高个位数至低双位数百分比特许权使用费。作为本次授权合作的一部分，康宁杰瑞获得Pathos授予的一
份认股权证，有权认购Pathos 的优先股股份，认购总价为6250万美元（可根据整体交易条款予以调整）。
>Jazz囊获潜在“first-in-class”小分子疗法
8月10日，JazzPharmaceuticals与ActioBiosciences宣布，双方已签署最终协议，Jazz将以8.2亿美元
首付款收购ActioBiosciences，并可能根据后续里程碑再支付最高5亿美元的款项。ActioBiosciences的核
心临床资产为ABS-1230，这是一款新型、潜在“first-in-class”的小分子疗法，可抑制KCNT1离子通道，
拟用于治疗KCNT1+癫痫。KCNT1+癫痫是一种罕见的遗传性发育性癫痫性脑病（DEE），对现有抗癫痫药
物高度耐药。目前，美国FDA尚未批准针对KCNT1+癫痫的治疗药物。目前正在进行的1b/2a期KYRON
试验被设计为注册性研究，以支持未来向美国FDA提交新药申请。ABS-1230已获得FDA快速通道资格、
罕见儿科疾病资格和孤儿药资格。
>三生制药引进翰宇药业GLP-1
8月12日，翰宇药业宣布与三生制药旗下全资子公司三生蔓迪就司美格鲁肽注射液(HY310/WS2403)
达成新一项合作协议。双方就司美格鲁肽注射液（血糖控制适应症）在中国区域（中国大陆、香港、澳门，
不含台湾）的开发、注册、生产及商业化达成合作。三生蔓迪需向翰宇药业支付：1）人民币1200万元的首
付款；2）血糖控制适应症获批后，人民币1800万元的注册里程碑付款；3）首次商业批供货经三生蔓迪验
收合格，人民币750万元的商业化里程碑付款；4）合并计算司美格鲁肽注射液（血糖控制和减重适应症)
的年度净销售额，最高人民币1.45亿元的销售里程碑付款；5）年度净销售额以5亿为线，在此基础上计算
毛利，支付一定比例销售提成。
》利奥制药引进一款罕见病新药
8月18日，利奥制药（LEOPharma）宣布已达成协议，将从日本田边制药（TanabePharmaCorporation)
收购其在研的口服、每日一次的小分子黑素皮质素1受体（MCiR）激动剂dersimelagon的全球权益。该药
物针对红细胞生成性原叶啉症（EPP）和X连锁原叶啉症（XLP）进行开发，这两种疾病是罕见且严重的终
身遗传性疾病。根据协议条款，利奥制药将向田边制药支付高达4.35亿美元的首付款和近期里程碑付款，
以及潜在的下游里程碑付款和基于净销售额的阶梯特许权使用费。
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