攻坚「银发海啸」 :
阿尔茨海默病创新药研发
格局及趋势洞察
By Insight / A ug. 202 6
2026 年 8 月 14 日
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数据来源： Insight 数据库
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AD Alzheimer's Disease 阿尔茨海默病 DMT Disease-modifying Therapy 疾病修饰治疗
Aβ Amyloid beta β-淀粉样蛋白 CSF Cerebrospinal Fluid 脑脊液
AT(N) Amyloid/Tau/Neurodegeneration Framework 淀粉样蛋白/Tau/神经退行性
变框架 IVD In Vitro Diagnostic 体外诊断
MRI Magnetic Resonance Imaging 磁共振成像 PET Positron Emission
Tomography 正电子发射断层显像
p-Tau Phosphorylated Tau 磷酸化Tau蛋白 NfL Neurofilament Light Chain 神经丝轻链
t-Tau Total Tau 总Tau蛋白 GFAP Glial Fibrillary Acidic Protein 胶质纤维酸性蛋白
Pre-clinical AD Pre-clinical Alzheimer's Disease 临床前阿尔茨海默病 eAD Early Alzheimer's Disease 早期阿尔茨海默病
MCI Mild Cognitive Impairment 轻度认知障碍 IV Intravenous 静脉注射
SC Subcutaneous 皮下注射 PO Oral 口服
IT Intrathecal 鞘内注射 BBB Blood-Brain Barrier 血脑屏障
ASO Antisense Oligonucleotide 反义寡核苷酸 ARIA Amyloid-Related Imaging
Abnormalities 淀粉样蛋白相关影像学异常
缩略词表
3数据来源： Insight 数据库
4
目 录
01
02
03
04
Content
高潜赛道：银发海啸下的市场重构与机遇
诊断前移：生物标志物驱动精准诊疗
DMT 破局：从抗 Aβ 验证迈向多机制协同
总结与展望
高潜赛道：银发海啸下
的市场重构与机遇
01
AD 是一条从无症状病理改变到重度功能依赖的疾病连续谱；因病理启动早、
早期表现隐匿，诊断时点往往明显滞后于疾病起点
疾病的定义
➢ 阿 尔 茨 海 默 病（A l zh e i me r ’s d i s e a s e，AD ） 是一 种以脑 内
β- 淀 粉 样蛋白 （Aβ ）沉积 和病理 性 T a u 蛋 白 改 变 为 核心特 征的
进 行 性 神 经 退行性 疾病。
➢ A D 是 最 常 见 的 痴呆 病因， 约占全 部痴呆 病例的 60% –7 0%。
➢ A D 不 等 同 于 正 常衰 老；疾 病最终 可导致 多认知 域受损 、日常 生
活 能 力 下 降 以及行 为和精 神症状 。
数据来源：Insight 数据库分析、WHO、文献分析
疾病进展特点
临床分期：从无症状期到重度痴呆常用疾病分型
分型维度 主要类型 主要特征 / 说明
按起病年龄 早发型 AD、晚发
型 AD
早发型 AD：＜65 岁起病；晚发型 AD：
≥65 岁起病，为临床主体
按遗传/病因 散发性 AD、家族
性 AD
散发性 AD 占绝大多数；常染色体显性家
族性 AD 较少见，常涉及 APP、PSEN1、
PSEN2 致病变异
按临床表型 典型遗忘型、非
典型 AD
典型 AD 以情景记忆下降为主；非典型表
型可突出视觉空间、语言或执行/行为障碍
➢ 病 理 先 行 、 症状滞 后： 中 国 纵 向 队 列显 示，脑 脊液 A β 4 2 水 平 约 在 临床 诊断前 18 年 即 开 始 出现 组间差
异 ； 客 观 认 知差异 约在诊 断前 6 年出现 。
➢ 隐 匿 且 持 续 进展： 通 常 由 近 事记 忆或其 他单一 认知域 受损， 逐步扩 展至语 言、执 行、视 空间及 定向能 力。
➢ 认 知 与 功 能 相互关 联： 疾 病 由 “ 生 物标 志物异 常”逐 步进展 至认知 下降、 独立生 活能力 丧失和 全面照 护依
赖。
➢ 临 床 异 质 性 明显： 进 展 速 度 受年 龄、伴 随疾病 、认知 储备、 遗传背 景及病 理共存 等因素 影响， 并非所 有患
者 均 以 相 同 速度线 性恶化 。
➢ 早 期 识 别 价 值突出 ： 长临床前期和 M C I 阶 段 构 成 风 险管 理、病 因确认 和早期 干预的 重要窗 口。
MCI：
出现主观认知下降或轻微客观变
化，日常生活功能基本保留
➢ 按照 2024 年阿尔茨海默病协会修订标准，可将已存在 AD 生物学证据者分为以下临床阶段：
阶段 1 阶段 2 阶段 3
阶段 6 阶段 5 阶段 4
过渡期：
轻微可察觉的认知或神经行为功能
变化，但对日常生活功能影响甚微
无症状期：
仅有生物标志物证据，没有证据表
明近期存在认知能力下降或新症状
轻度痴呆：
存在明确认知损害，复杂日常活动
开始受影响，但总体仍可独立生活
中度痴呆：
工具性日常生活能力下降，需要一
定协助
重度痴呆：
多个认知域及基本生活能力明显受
损，需要持续照护
* 0 期未列出，代表阿尔茨海默病连续谱的一部分，定义为遗传性 AD（包括 ADAD 或 DSAD），且患者生物标志物阴性，临床上无症状
6
7
老龄化推动 AD 患者规模持续扩大，但早期识别、规范诊断、专业照护
和及时治疗干预仍明显不足
➢ 症状识别晚： 7 1 . 4 % 的 痴 呆 患 者 从未因 认知问 题就医 。早期 健忘常 被误认 为正
常 衰 老 ， 叠 加疾病 羞耻、 经济负 担及风 险认知 不足， 导致延 迟就医 。
➢ 确 诊 路 径 复 杂：临 床评估 需结合 认知量 表、结 构影像 及 A D 生物标志物； P E T 成
本 高 、 医 保 覆盖有 限，脑 脊液检 查具有 侵入性 。
➢ 专 病 资 源 不 足且分 布不均 ： 截至 2022 年 ， 全 国 记 忆门 诊约 273 家 ； 与 庞 大患
者 基 数 相 比 仍有限 ，城乡 和地区 间服务 差异突 出。
➢ 早 期 治 疗 窗 口易被 错失： 7 8 . 9 % 未 接 受 任 何痴 呆相关 药物治 疗。 M CI 人群中，
9 7 . 2 % 从 未 因 该 问 题就医 或用药 ，99 . 2% 不了解 M C I 及 其 与 痴 呆 的关系 。部
分 疾 病 修 饰 治疗主 要适用 于经病 理确认 的早期 AD ， 晚 诊 将减 少患者 接受规 范干
预的机会。
➢ 长 期 照 护 体 系薄弱 ：75 . 3% 的 照 护 者 不 了解痴 呆及其 照护方 法。专 业照护 人员不
足 ， 家 庭 承 担大量 非正式 照护及 间接成 本。
63~70%
27~30%
中国痴呆患病人群
AD 其他
34%
66%
全球痴呆患病人群
中国 其他
➢ 根据民政部 2022 年 发 布 的 数 据， 中国 60 岁 及 以 上 人 口达 到2 . 8 亿 ， 占 总 人口 的
1 9 . 8 %。 根 据国家 统计局 发的统 计公报 ， 20 25 年，中国 60 岁 及 以 上 人 口超过 3 . 2
亿，占总人口 2 3 . 0 %，其中 65 岁及以上人口 2 . 2 3 亿，占 1 5 . 9 %。2 022 -202 5
年， 60 岁 及 以 上 人口 三年增 加约 4334 万 人 ， 占 比 提高 3 . 2 个百分点。
➢ 年 龄 是 最 强 的已知 风险因 素，随 着高龄 人口占 比提升 ， A D 患 者 规 模 、 照护 需求及 医疗
资 源 压 力 预 计将继 续增长 。
流行病学数据 当前核心痛点
老龄化持续放大疾病负担
数据来源：Insight 数据库分析、政府官网、GBD 2023、WHO、《2025 年中国阿尔茨海默病报告》
全 球 痴 呆 患 病人群 ：6,015 万
全 球 痴 呆 患 病率： 745.79/十万
中 国 痴 呆 患 病人群 ：2,030 万
中 国 痴 呆 患 病率： 1,418.89/十万
高患者基数 & 持续老龄化 & 早期症状隐匿 & 诊断和规范治疗不
足，共同构成 AD 领域尚未满足的核心诊疗需求
全球 AD 治疗药物市场 /亿美元 代表性 DMT 药物销售额
➢ 2022 年 AD 治疗药物规模为 42.1 亿美元，将于 2030 年
达到 161.6 亿美元，2022 - 2030 年 CAGR 为 18.3 %。
LEQEMBI：最早于 2023 年在美国获批
42.1
161.6
0
50
100
150
200
2022 2030
18.3%
8
AD 诊疗市场未来有望持续增长， DMT 上市推动治疗市场向高价值治疗升级；
中国患者基数庞大，但诊断、治疗基础设施和支付能力等仍限制市场转化
中国 AD 治疗药物市场 /亿人民币
86.28
110.04
0
20
40
60
80
100
120
2024 2028
➢ 2024 年中国 AD 用药市场规模为 86.28 亿元人民币，预计
将于 2028 年达到 110.04 亿元人民币，年 CAGR 为 6.1%。
全球 AD 诊断市场 /亿美元
➢ 2025 年全球 AD 诊断市场规模为 92 亿美元，预计 2033 年
将增长至 215 亿美元，2026 – 2033 年的 CAGR 为 11.2 %，
患病率的上升、生物标志物的广泛应用等预计将推动阿尔茨
海默病诊断需求的增长。
92
215
0
50
100
150
200
250
2025 2033
中国 AD 诊断市场 /亿美元
22.8
44.5
0
10
20
30
40
50
2024 2030
➢ 2024 年中国 AD 诊断市场规模为 3.2 亿美元，将于 2030
年达到 6.18 亿美元，2024 - 2030 年 CAGR 为 11.6 %，
血液生物标志物有望扩展早筛场景。
6.1%
11.6%
0.29 2.91
5.83
0
2
4
6
8
2023 2024 2025
全球销售额/亿美元
+100.6%
Kisunla：最早于 2024 年在美国获批
0.093
2.49
0
1
2
3
2024 2025
全球销售额/亿美元
数据来源：Insight 数据库分析、Grand View Research、头豹研究院
* 以当年平均汇率计算
11.2%
➢ 2026 年至今，涉及 AD 领域的全球交易数量为 25 项
➢ AD 交易数量在 2023 年触底回升，近几年交易重心由单一候选药
授权转向 Tau、神经炎症、APOE、突触保护、BBB 递送及早筛诊
断等多机制与平台化布局
AD 全球交易趋势
交易时间 受让/收购方 转让/被收购方 交易管线靶点 交易类型 总交易金额
/亿美元
2026-07-01 QuantumCell ApS AlzeCure Pharma NTRK1，NTRK2 合作，授权/许可 22
2026-06-09 礼来制药 AlzeCure Pharma γ-secretase 授权/许可，合作 10
2026-01-12 诺华制药 赛神（上海）医药科
技有限公司 Aβ 授权/许可 16.65
2026-01-07 礼来制药 Ventyx Biosciences NLRP3 转让/收购 12
2025-12-15 赛诺菲制药 ADEL pharm，
Oscotec Tau 授权/许可 10.4
2025-09-18 VectorY Therapeutics Shape Therapeutics Tau，HTT，TDP-
43 授权/许可 12
2025-01-13 强生制药 Intra-Cellular
Therapies 5-HT2A，DRD2 转让/收购 146
2024-12-19 百时美施贵宝制药 BioArctic
Neuroscience pE3Aβ，TfR 授权/许可 13.5
2024-10-29 渤健制药 Neomorph - 合作 14.5
2024-10-28 艾伯维生物制药 Aliada Therapeutics pE3Aβ，TfR 转让/收购 14
2024-05-13 武田药品工业株式会社 AC Immune Aβ 授权/许可 22
2023-12-22 百时美施贵宝制药 Karuna
Therapeutics CHRM 转让/收购 140
2023-12-06 艾伯维生物制药 Cerevel
Therapeutics
CHRM4，DRD，
KOR，GABRA 转让/收购 87
3.7 2.2 3.7 2.0 4.5 2.8 8.5
53.0 53.7
31.9
254.0
108.9
205.8
91.4
17
26
22 24
37 38
25
0
5
10
15
20
25
30
35
40
0.0
50.0
100.0
150.0
200.0
250.0
300.0
2020 2021 2022 2023 2024 2025 2026
交易首付款总额(亿美元) 交易总额(亿美元) 交易数量
近三年重磅交易事件 *
数据来源： Insight 数据库，根据项目在研适应症统计，终止的交易事件不纳入统计，统计时间截止于 2026 年 8 月 7 日
*统计 2023 年至今交易总金额超过 10 亿美元的交易，按交易时间排序
9
交易热度回升： Aβ 靶点落地驱动行业信心重构，交易正加速向 Tau
蛋白、其它机制 DMT 疗法及跨血脑屏障递送平台等多维赛道蔓延
中国政策由专项筛查延伸至全病程管理，高价 DMT 开始形成多层次支付路径
政策类型 发布时间 政策 主要内容
预防干预 2019 《阿尔茨海默病预防与干预核心信息》 由国家卫生健康委印发，旨在推动预防关口前移，提高预防知识水平，增强全社会的老年痴呆预防意识。
预防干预 2020 《探索老年痴呆防治特色服务工作方案》 由国家卫生健康委发布，提出建立健全老年痴呆防治服务网络，明确了科普宣教、评估筛查、预防干预等重点
任务。
预防干预 2021 《关于开展老年人失能（失智）预防干预试点工作的通
知》
由国家卫生健康委老龄健康司发布，组织开展包括健康教育和综合干预在内的老年人失能（失智）预防干预试
点工作。
预防干预 2023 《关于开展老年痴呆防治促进行动（2023—2025 年）
的通知》
由国家卫生健康委印发，决定 2023—2025 年在全国组织开展老年痴呆防治促进行动，明确了 3 大行动目标。
提出宣传老年痴呆防治科普知识，开展老年人认知功能筛查及早期干预，建立老年痴呆防治服务网络。
综合 2024 《应对老年期痴呆国家行动计划（2024-2030 年）》 由国家卫生健康委等 15 个部门联合印发，提出到 2030 年基本建立老年期痴呆预防、筛查、诊疗、康复、照
护综合连续防控体系。
研发 2025 《阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（试行）》 由国家药监局药审中心发布，为阿尔茨海默病不同临床分期及研发目标的创新药临床试验提供了系统性的技术
建议，梳理了基于连续疾病谱（临床前、前驱期、痴呆期）的精细化临床设计标准。
商保 2025 《商业健康保险创新药品目录》（2025 年） 19 种药品纳入首版商保创新药目录，包括多奈单抗注射液和仑卡奈单抗注射液，有效期 2026 年 1 月 1 日至
2027 年 12 月 31 日。
标准 2026 《老年人认知障碍预防干预技术标准》等 7 项推荐性卫
生行业标准
国家卫健委发布通告，正式发布包括《老年人认知障碍预防干预技术标准》在内的 7 项推荐性卫生行业标准，
自 2026 年 9 月 1 日起施行。
10数据来源：政府部门官网，Insight 数据库分析
近年 AD 领域关键政策梳理
诊断前移：生物标志物
驱动精准诊疗
02
数据来源：1. Kobayashi G, Hirata K, The 2024 NIA-AA biological definition of Alzheimer’s disease: linking biomarkers to clinical practice. Front. Dement. 5:1736297. 2. 阿尔茨海默病诊断规范共识（2026）；Insight 整理
简写：NINCDS-ADRDA: 美国国立神经及交流障碍与卒中研究所-阿尔茨海默病及相关疾病协会; NIA-AA: 美国国家衰老研究所-阿尔茨海默病协会; MMSE: 简易精神状态检查量表; MoCA: 蒙特利尔认知评估量表; CDR: 临床痴呆评定量表;
CT: 计算机断层扫描; DTI:弥散张量成像; fMRI: 功能磁共振成像; PiB: 匹兹堡化合物B
AD 诊断体系正由临床排除性诊断迈向生物标志物驱动的精准诊疗决策， 诊断价值从
辅助确诊，延伸至患者筛选、 DMT 用药决策、安全监测与疗效评估
12
1906 首次描述阿尔茨海默病
- Alois Alzheimer 在一例进行性痴呆患者中报告了斑块和缠结
(Alzheimer, A., 1907, Allg. Z Psychiatr.)
1984 NINCDS-ADRDA 临床诊断标准
- 基于临床症状并排除其他疾病来诊断 AD
(McKhann, G., et al., 1984, Neurology)
2004 淀粉样 PET 用于检测淀粉样斑块
(Klunk, W. E., et al., 2004, Ann. Neurol.)
2011 NIA-AA 临床诊断标准
- 首次纳入生物标志物，但仍依赖临床症状
(Sperling, R. A., et al., 2011, Alzheimer’s Dement.)
2013 Tau PET 用于检测神经原纤维缠结
(Chien, D. T., et al., 2013, J. Alzheimers Dis.; Maruyama, M., et al., 2013, Neuron)
2018 NIA-AA 研究诊断标准：A/T/N 框架
- 在研究中，AD 采用 AT(N) 系统从生物学角度定义，而不是依据症状定义
(Jack, C. R. Jr., et al., 2018, Alzheimer’s Dement.)
2023 抗淀粉样蛋白治疗药物 Lecanemab 获美国和日本批准用于 AD
2024 AA 修订版 AD 诊断和分期标准
- 根据 Core 1生物标志物的存在定义 AD，并提出整合的生物学-临床分期框架义
(Jack, C. R. Jr., et al., 2024, Alzheimer’s Dement.)
2024 抗淀粉样蛋白治疗药物 Donanemab 获美国和日本批准用于 AD
• 脑脊液 Aβ42/Aβ40 比值 、p‐Tau217、
p‐Tau 181/Aβ42 比值和 t‐Tau/Aβ42 比值
可用于诊断 AD（Ⅰ级，A 级）。高准确度
检测的血浆 p‐Tau217、p‐Tau217/Aβ42 比
值和 Aβ42/Aβ40 比值可用于 AD 的诊断（II
级，B 级）
病史采集与体
格检查
神经心理评估
实验室检查
影像学检查
其他
介绍 指南地位
• 病史：现病史、既往史、家族史、个人史等
• 体格检查：一般体格检查和神经系统检查
• 所有患者均应进行一般体格检查和神经系
统检查（专家共识）
• 神经心理评估：认知功能 、日常和社会活动
能力、精神行为
• 方法：人工评估、电子化评估、智能化评估
• 常规血液检查
• 脑脊液（CSF）、血液标志物检测：Aβ、
Tau、NfL、GFAP
• 结构影像学：CT、MRI
• 功能影像学：DTI、fMRI
• 分子影像学：Aβ⁃PET、Tau⁃PET、11C ⁃PIB
PET
• 脑电图
• 基因检测
• 人工评估推荐将 MMSE 量表和 MoCA 量
表作为 AD 核心筛查工具，并采用 CDR 量
表进行疾病分期（I 级）
• 头部 MRI 是 AD 诊断与鉴别诊断的常规检
查，推荐用于疾病诊断 、随访、预后判断及
DMT 过程中的风险评估（Ⅰ级，A 级）
• Aβ‐PET 可用于 AD 诊断和痴呆进展预
测，用于 Aβ 药物治疗启动、疗效监测和终
止决定；Tau‐PET 可用于辅助评估 AD 严重
程度，并进行生物学分期（I 级，A 级）
• 对于有明确痴呆家族史、早发型 AD 及特殊
临床表型的痴呆患者 ，应进行基因检测以协
助诊断（I 级，A 级）
AD 诊断变迁 当前 AD 诊断路径
不同 AD 病理精准生物标志物的出现，有助于厘清 AD 病程中各个阶段的病
理变化。目前已开发出多种影像学和体液生物标志物用于检测多种 AD 核心
病理，包括淀粉样斑块、神经炎症、神经原纤维缠结和神经退行性变。
多维度诊断技术及 生物标志物推动诊断前移，助力病理确认、风险分层与用药监测
13数据来源： Insight 数据库分析
1. Rudman MD, etl. Recent advances in Alzheimer‘s disease: From molecular mechanisms to therapeutic strategies. Cell. 2026 Jul 9;189(14):4193-4224.2.
技术 主要用途 优势 局限 使用场景
脑脊液（CSF）标
志物检测
检测 Aβ/Tau 相关
病理标志物
准确性较高，成本
低于 PET
具有侵入性，患者接受度较
低，需专业人员操作；存在
检测平台和前处理差异
Aβ 病理确认、临床
研究、疑难病例评估、
临床试验入组筛选
血液标志物检测 初筛、风险分层、
随访监测
无创、便捷、成本
较低，具备规模化
筛查潜力
不同检测项目和平台性能差
异较大；标准化、阈值设定
和临床验证仍待完善；部分
阳性结果仍需 PET 或 CSF
确认
大规模筛查、基层转
诊、长期随访管理
Aβ⁃PET 确认脑内 Aβ 沉积 结果直观，临床证
据较强 检查费用高，可及性有限
DMT 用药前筛选、
Aβ 病理确认、Aβ 抗
体用药监测
Tau⁃PET 评估 Tau 病理负
荷和疾病分期
与疾病进展和认知
下降相关性较强 成本高，临床普及度较低 疾病分期、预后判断、
临床研究
MRI 排除其他病因，监
测 ARIA
可及性较高，是安
全监测的重要工具 不能直接确认 Aβ 病理
初诊评估、鉴别诊断、
病情随访、DMT 用
药安全监测
核心诊断技术对比 当前或新兴的生物标志物
AD 诊断产品监管批准情况
14
美国 FDA 授权的代表性脑脊液、血液生物标志物检测试剂
数据来源：FDA 和企业官网；Insight 整理
样本类型 标志物/组合 代表产品 公司 监管状态
（审批途径、批准年份） 主要用途
脑脊液 CSF Aβ42/Aβ40 Lumipulse G β-Amyloid
Ratio 1-42/1-40 Fujirebio De Novo，2022
辅助判断脑内淀粉样
斑块状态，减少对
Aβ-PET 依赖
脑脊液 CSF pTau181/Aβ42 Elecsys β-Amyloid 1-42 CSF
II + Elecsys pTau181 CSF Roche 510(k)，2022 辅助识别 AD 病理
脑脊液 CSF tTau/Aβ42 Elecsys β-Amyloid 1-42 CSF
II + Elecsys Total-Tau CSF Roche 510(k)，2023 辅助识别 AD 相关神
经退行性病理
血液/血浆 pTau217/Aβ42 Lumipulse G pTau217/β-
Amyloid 1-42 Plasma Ratio Fujirebio 510(k)，2025
首个 FDA 批准用于辅
助 AD 诊断的血液检
测
血液/血浆 pTau181 Elecsys Phospho-Tau 181P
Plasma Roche 510(k)，2025
用于初级诊疗场景中
辅助排除 AD 相关淀
粉样病理
一．Fujirebio 公司的 Lumipulse G
β-Amyloid Ratio 1-42/1-40 是
FDA 批准的首个用于 AD 相关淀
粉样斑块检测的体外诊断产品 ，
走的是 De Novo 路径（适用于风
险较低至中等的新型器械 ），而
不是普通的 510(k) 路径，该产品
曾被 FDA 授予突破性设备认定。
二．Fujirebio 公司的 Lumipulse G
pTau 217 /β -Amyloid 1-42
Plasma Ratio 是首个获 FDA 批
准用于辅助 AD 诊断的血液检测
产品。FDA 认定该产品与脑脊液
产品 Lumipulse G β-Amyloid
Ratio 1-42/1-40 的检测方法实
质等效。该产品曾被 FDA 授予突
破性设备认定。
13, 9%
8, 6%
8, 6%
7, 5%
7, 5%
7, 5%
6, 4%
6, 4%
5, 4%5, 3%5, 3%
5, 3%
61, 43%
诺唯赞 超亟检测 永和阳光生物 安群生物 亿彤生物
鸿宇泰生物 格物智造科技 伯杰医疗 宇测生物 唯实生物
科美博阳诊断 光与生物 其他
中国布局企业注册产品数量
中国 AD 检测试剂密集上市，血液检测主导市场、国产企业形成多元竞争格局
15数据来源：DateMed 数据库; Insight 整理，数据截止日期： 2026 年 8 月 7 日
➢ 国内获批的 AD 相关 IVD 产品逐年递增，目前总数达 160 款。其中检测试剂盒 143 款，辅助检测试剂（质控品、校准品、定标液） 17 款。
➢ 国内 AD 检测市场 国产化 程度较高，竞争态势表现为 “少数玩家全矩阵覆盖、多数玩家单品切入 ”的两极分化。产品数量上， TOP10 企业产品占
57% ，湖南诺唯赞医疗以 13 款稳居榜首，超亟检测和永和阳光各持 8 款紧随其后。
➢ 国内 AD 检测产品主要集中于血液样本检测（ 126 款， 88% ），尿液检测产品 14 款。2025 年至今，罗氏诊断的 3 款脑脊液检测试剂盒获批，标
志着中国脑脊液检测实现零的突破。
5 3
17
25
54
392
2
6
1
6
2021 2022 2023 2024 2025 2026
校准品（定标液）
质控品
诊断盒
国内历年获批的 AD 体外诊断产品数量
目前国内 AD 检测市场仍以单检产品为主，多标志物联检产品 矩阵初步形成
16数据来源：DateMed数据库; Insight 整理，数据截止日期： 2026 年 8 月 7 日
简写: MTBR-tau: 微管结合区Tau蛋白; UCH-L1: 泛素羧基末端水解酶 L1; SV2A: 突触囊泡糖蛋白2A
中国批准的联检生物标志物检测试剂
产品名称 检测方法 国产/
进口 注册人名称 检测样本 批准日期
Aβ1-40 / Aβ1-42 / p-Tau-181 / α-synuclein 联合检测试剂盒 流式细胞仪法-PE 国产 中生医疗科技 血浆 2026-05-08
Aβ1-40 / Aβ1-42 / p-Tau-181 联合检测试剂盒 流式细胞仪法-PE 国产 中生医疗科技 血浆 2026-05-08
Aβ1-42、Aβ1-40 联合检测试剂盒 化学发光法 国产 丽珠试剂 血浆 2025-11-21
Aβ1-42 及 Aβ1-40 检测试剂盒 数字免疫芯片法 国产 格物智造科技 血浆 2025-06-17
Aβ1-40 / Aβ1-42 / p-tau181 /p-tau217 /GFAP / NfL 联检试剂
盒 流式荧光发光法 国产 谱迪生物 血清,血浆 2025-03-27
Aβ1-40 / Aβ1-42 / p-tau181 / GFAP 联检试剂盒 流式荧光发光法 国产 谱迪生物 血清,血浆 2024-04-16
Aβ1-42 / P-tau-181 测定试剂盒 荧光免疫层析法 国产 鸿宇泰生物 血清,全血,血浆 2023-05-12
S100-β / NSE /GFAP / UCH-L1/ IL-6/ P-tau 联合检测试剂盒 荧光免疫层析法 国产 纽康度生物 血清,全血,血浆 2023-03-27
Aβ1-42 / Aβ1-40 / T-Tau / p-Tau-181 / α-synuclein 联合检测
试剂盒 流式荧光发光法 国产 赛基生物 血浆 2023-01-10
胶质纤维酸性蛋白 / S100β / 氨基末端脑利钠肽前体 / D-二聚体/
脂蛋白相关磷脂酶 A2 联检试剂盒 荧光免疫层析法 国产 信德生物 全血,血浆 2022-04-19
➢ 目前国内已上市 AD 单检产品占比超 90% ，p-tau181 、Aβ1 -42 、GFAP 等标志物检测产品数量相对较多。近一年内，新的标志物 p-tau205 、
MTBR -tau243 、np -Tau217 、UCH -L1 、SV2A 等进入商业化阶段。
➢ 国内已上市 AD 联检产品共 10 款，已覆盖 Aβ 、Tau 、GFAP 、NfL 、α-synuclein 等多维标志物组合。
Aβ 1-42, 28, 21%
P-tau 181, 28,
21%
GFAP, 16, 12%
P-tau 217, 13,
10%
AD7C-NTP,
11, 8%
NfL, 10, 8%
Aβ 1-40, 9, 7%
α-突触核蛋白, 6, 5%
β 淀粉样蛋白, 3, 2%
P-tau 231, 2, 2%Tau, 2, 2%
MTBR-tau-243, 1, 1%
np-tau 217, 1, 1% P-tau 205, 1, 1%
SV2A, 1, 1%
UCH-L1, 1, 1%
国内已上市单检产品可检测生物标志物
DMT 破局：从抗 Aβ 验证
迈向多机制协同
03
胆碱能假说 Aβ 级联假说
数据来源： 1. Cai H, Fu X, etl. Amyloid-β-targeted therapies for Alzheimer's disease: currently and in the future. Ageing Neur Dis. 2023;3:13. 2. Hein ZM, et al. Toward a Unified Framework in Molecular Neurobiology of Alzheimer's
Disease: Revisiting the Pathophysiological Hypotheses. Mol Neurobiol. 2025 Dec 11;63(1):282.
简写: PHF: 成对螺旋丝；NFT: 神经原纤维缠结; APP: 淀粉样前体蛋白;
18
三大经典假说 “胆碱能 假说 、Aβ 级联假说 与 Tau 异常磷酸化 假说 ”揭示
AD 核心病理
Tau 蛋白异常磷酸化假说
• 胆碱能假说认为 AD 产生是由于患者脑内的神经递质存在
缺陷 ， 导 致 胆 碱 能 神 经 元 受 到 损 伤。 乙 酰 胆 碱 酯 酶
（AChE）和乙酰胆碱转移酶（ChAT）的活性下降是乙酰
胆碱（ACh）浓度下降、胆碱能活性下降的主要原因；
• 临床药物如多奈哌齐、利凡斯的明、加兰他敏等通过抑制
胆碱酯酶延缓症状，但无法阻止病程进展。
➢ AD 病理变化复杂多样，确切发病机制尚不明确，通常认为是老化、遗传和环境多种因素的共同结果。患者普遍存在神经元丢失、突触障碍、胞外 Aβ 沉积形成淀粉
样斑块、异常磷酸化 Tau 蛋白形成胞内神经元纤维缠结。三大经典假说主要包括胆碱能假说、Aβ 级联假说 以及 Tau 蛋白异常磷酸化假说。
• Aβ 由 APP 经分泌酶降解生成。在淀粉样途径中，APP 被剪
切生成包括 Aβ42、Aβ40 等 Aβ 多肽并释放到胞外，最终聚
集形成淀粉样蛋白斑，导致 AD 发生；
• Lecanemab 和 Donanemab 的获批标志着 AD 治疗进入
DMT 时代；
• Aβ 被认为是 AD 早期病理级联中的关键上游事件之一，这
也解释了 Aβ 靶向治疗在病程较早患者中获益更明显。
• 病理状态下，Tau 蛋白从微管上脱离并聚集形成二聚体、寡聚
体、成对 PHF 和 NFT，并在神经元之间传播，促进跨突触传
播。Tau 蛋白聚集体的积累导致神经元功能障碍、细胞凋亡和
记忆缺陷。最新研究表明，Tau 是主动驱动神经元损伤和认知
衰退的重要因素；
• Tau 已经成为继 Aβ 之后最重要的 DMT 靶点之一。近年来兴
起的构象特异性抗体、ASO 以及 PROTAC 等靶向蛋白降解技
术，均为 Tau 干预提供了新的可能。
数据来源: Insight 数据库; Boxer AL, Sperling R. Accelerating Alzheimer's therapeutic development: The past and future of clinical trials. Cell. 2023 Oct 26;186(22):4757-4772.
注：该时间轴并非全面梳理，并未纳入许多重要的生物标志物和临床试验项目；Solanezumab、Crenezumab、Aducanumab、Gantenerumab、Lecanemab、Donanemab 均为 Aβ 药物; PSEN1: 早老素1; MAPT:微管相关蛋白Tau; PiB: 匹兹堡化合物B;
IPMS: 免疫沉淀-质谱法; DIAN-TU: 显性遗传性阿尔茨海默病网络试验单元; API: 阿尔茨海默病预防计划; APP: 淀粉样前体蛋白;
19
DMT 药物研发时光轴
➢ DMT 药物研发经历了从 Aβ 级联假说提出、动物模型概念验证、早期免疫治疗失败，到生物标志物指导下抗 Aβ 单抗取得临床成功的长期转化过程。仑卡奈单抗和
多奈单抗的批准上市标志着 AD 治疗从单纯症状改善进入靶向病理机制、延缓疾病进展的新阶段。
1990 2000 ... 2010 2020
1987 APP 基因发现
1992 Aβ 级联假说
1995 APP 转基因小鼠模型建立
1995 PSEN1 基因发现
1998 MAPT 基因发现
1999 小鼠 APP 疫苗
1993-1995 Aβ 和 Tau CSF 生物标志物
2004 PiB 淀粉样蛋白 PET
2013 AV1451 (flortaucipir) tau PET 2018 血浆 Aβ (IPMS) 2020 血浆 P-tau181 和 217
2005-2012 Bapineuzumab Ph II/III
2009-2017 Solanezumab Ph III (x3)
2012-present DIAN-TU
2013-2023 API Crenezumab prevention trial
2014-2023 Solanezumab prevention trial
2015-2019 多项 β 分泌酶 Ph III 试验
2015-2019 Aducanumab Ph III (x2)
2016-2019 Crenezumab Ph III (x2)
2017-2022 Tau ASO (BIIB080) PhI
2018-2022 Gantenerumab PhIII (x2)
2024 Donanemab 批准上市
2021 Aducanumab 批准上市
2023 Lecanemab 批准上市
2001-2003 人源 APP 疫苗 (ANT792)
关键生物标志物进展
批准上市
撤市/停止商业化
非积极/进行中临床试验
2026
2024 Aducanumab 停止商业化
Aβ，25
Tau，17
TREM2… Aβ｜Tau，3
APP，2
NLRP3，2
Rib，1
Aβ
Tau
TREM2
Aβ｜Tau
APP
NLRP3
Rib
Other
数据来源： Insight 数据库 20
*：统计数据为 AD 适应症全球积极在研的 DMT 管线，以全球最高研发阶段进行统计，数据统计截止时间： 2026 年 8 月 7 日
Other，36
DMT 活跃在研靶点仍以 Aβ 与 Tau 为主，但 TREM2 、NLRP3 、
APOE4 等创新靶点已逐步涌现
• Aβ 仍是绝对主导的 DMT 方向，该
靶点共涉及项目 25 项，约占积极在研
DMT 靶点的 28%，覆盖早期临床到商
业化的完整研发链条。当前已有
Lecanemab、Donanemab 获批上市,
临床验证程度明显领先其他靶点。
• Tau 是第二大核心赛道，共涉及 17
项项目，约占积极在研 DMT 靶点的
19%，但相关项目目前仍多分布于早期
临床：I 期 7 项、II 期 8 项、III 期 2 项
（HMTM 上市申请非积极），尚无进
入 NDA 或获批上市的品种。
• AD DMT 领域已经形成“成熟主线
＋多机制探索”的格局：Aβ 负责当前
商业化和临床实践突破，TREM2、
NLRP3、TMEM97 等创新靶点则构成
中长期储备。
靶点 最高阶段 代表品种 成分类别
γ-secretase III 期 Nivegacetor 化药 (PO)
ACO1 III 期 Buntanetap-
ANVS401 化药 (PO)
PDE5A III 期 AR1001 化药 (PO)
APOE｜APP｜Aβ｜
NF-κB｜mTOR II 期 TML-6 化药 (PO)
CSF1R II 期 Enrupatinib 化药 (PO)
TMEM97 II 期 Zervimesine 化药 (PO)
APOE4 I 期 RO7812653 ASO(IT)
ABCA1 I 期 Cogpep 化药 (IV）
13
7
1 2 1 2
7
8
2 1 1
2
2
3
1
25
17
3 3 2 2 1
0
5
10
15
20
25
批准上市
申请上市
III期
II期
I期
DMT 活跃在研靶点分布
Aβ 是目前临床验证最充分的 DMT 靶点，在积极向更早期人群拓展，但仍
面临着临床获益相对有限、 ARIA 风险事件突出的局限性
药品名称 企业 当前阶段 患者人群 成分类别 临床结果 不良反应
Lecanemab 渤健/卫材 获批上市 eAD 单抗 (IV)
• CDR-SB (18-month)：-0.45 (全人群)，
P=0.00005
• CDR-SB (3-year)：-0.95（全人群）
• CDR-SB (3-year）提高：51%（无/低 tau）
• ARIA-E：12.6% vs 1.7%
• ARIA-H：17.3% vs 9.0%
• SAE：14.0% vs 11.3%
Lecanemab SC 渤健/卫材 获批上市 eAD 单抗 (SC) Lecanemab 皮下注射制剂与静脉注射制剂具有相似的药代动力学和淀粉样蛋白清
除率
Donanemab 礼来 获批上市 eAD 单抗 (IV)
• iADRS (76-week)：+2.92（全人群），
+3.25 （低/中度 tau），P<0.001
• CDR-SB (76-week)：-0.67 （全人群），
-0.68 （低/中度 tau），P<0.001
• ARIA-E：24.0% vs 2.1%
• ARIA-H: 34.1% vs 13.6%
• SAE：17.4% vs 15.8%
Lecanemab 渤健/卫材 III 期 Pre-clinical AD 单抗 (IV) / /
Donanemab 礼来 III 期 Pre-clinical AD 单抗 (IV) / /
Remternetug SC 礼来 III 期 Pre-clinical AD 单抗 (SC) / /
Trontinemab
(Aβ｜TfR) 罗氏 III 期 Pre-clinical AD 双抗（IV） / /
RP902 润佳医药 II 期 eAD 化药 (PO) / /
Sabirnetug 默沙东 II 期 eAD 单抗 (IV) / /
Contraloid
Acetate Priavoid II 期 eAD 化药 (PO) /
• ARIA-E：4.4%
• ARIA-H: 14.4%
ALZN-002 Alzamend
Neuro II 期 Mild to
moderate AD 疫苗 (INJ) / /
ACI-24 武田制药 II 期 eAD 疫苗 (INJ) / • ARIA-E：未观察到
ABvac40 Araclon
Biotech S.L II 期 eAD 疫苗 (SC) / • ARIA‐E: 0% vs 0%
• ARIA‐H: 12.5% vs 15.0%
• Aβ 是目前 AD 领域临床验证最充分
的 DMT 靶点，但总体疗效有限，尚不
能阻止或逆转疾病
• Lecanemab 和 Donanemab 分别
将早期 AD 临床衰退减缓约 27% 和
22%~35% ，但患者仍面临持续恶化
• ARIA 及脑出血风险限制适用人群 ，
增加筛查和监测负担
• 治疗仅适用于经 Aβ 病理确认的 MCI
或轻度 AD 痴呆患者，获益在病程较
早、Tau 负荷较低人群中更明显。由
此，部分品种正在开展疾病更早期阶
段（Pre-clinical）的探索性验证
• 当前给药方式正在从静脉输注向皮下
注射、口服小分子及低频疫苗拓展 ，
以提升便利性和患者依从性
Aβ 在 研 管 线 的竞争重点正由 “能否
清除 Aβ ”转向 “能否在更早期患者
中，以更低 ARIA 、更便利的给药方
式，将 Aβ 清除转化为更大的临床获
益”。
21数据来源： Insight 数据库，表格中所纳入数据为靶点为 Aβ（除 Trontinemab 外）且全球阶段进展至临床 II 期及以上阶段的积极在研管线，数据统计截止时间为 2026 年 8 月 7 日
Tau 作为继 Aβ 之后的经典 DMT 靶点，其临床获益仍暂未确立；未来突破
将取决于胞内递送、致病 Tau 精准识别、病理分层及 Aβ/Tau 联合治疗
药品名称 企业 当前阶段 患者人群 成分类别 临床结果 不良反应
HMTM* TauRx III 期
Mild to
moderate
AD
化药 (PO)
NCT01689246 给药方案：本品 vs 安慰剂
• ADAS-Cog 差值: -0.43, P=0.9323
• ADAS-ADL 差值: -0.34, P=0.9479
LUCIDITY 给药方案：本品 vs 外部对照（CPAD, ADNI）
• ADAS-Cog 13（52-week): +0.831 vs +4.830
• ADAS-Cog 13（78-week)：+1.215 vs +6.696
• ADAS-Cog 13（104-week):+3.359 vs +9.215
/
Etalanetug 卫材 III 期 eAD 单抗 (IV)
给药方案：lecanemab to Etalanetug vs
lecanemab to 安慰剂
• amyloid PET SUVr（24-week）：-0.18
• ARIA-H ：26.8%
• ARIA-E ：20.6%
• 头痛：25.8%
AADvac1 Axon II 期 eAD 疫苗 (SC) • CDR: -0.36 • AE：84.6% vs 81.0%
• SAE：17.1% vs 24.1%
JNJ-64042056 强生 II 期 eAD & Pre-
clinical AD 疫苗 (SC) • 可诱导针对免疫肽和 ePHF 的 IgG 抗体反应
• 注射部位反应：53.7%
• 头痛：17.1%；
• 疲劳：17.1%；
• 鼻咽炎：17.1%。
MK-2214 默沙东 II 期 eAD 单抗 (IV) / • 未观察到 DLT
贝瑞奈单抗 优时比/罗氏 II 期 eAD 单抗 (IV) 给药方案：本品 vs 安慰剂
• Tau 蛋白积累减缓：33-58% /
diranersen 渤健 II 期 eAD ASO (IT*) • 观察到 Tau 蛋白显著下降
• 背痛：39.4%
• 头痛:：24.2%
• 腰椎穿刺后综合征：12.1%
moponetug 百时美施贵宝 II 期 eAD 单抗 (IV) / /
ARO-MAPT Arrowhead I/II 期 eAD siRNA (SC) / /
DNL628 Denali I 期 eAD ASO (IV) /
• 虽然 Tau 蛋白病理在认知下降和神经
退行中的相关性强于 Aβ ，但目前尚无
靶向 Tau 的药物获批
• HMTM、AADvac1 及多款抗 Tau 单
抗总体仍未确立明确临床获益；部分低
Tau 或特定亚组信号仍需前瞻性验证
• Tau 亚型、修饰和构象复杂，最具致病
性的 Tau 形态尚未完全明确 且 CSF
Tau或 Tau-PET 下降不等于临床获益，
生物标志物与认知终点尚未建立可靠桥
接
• 现阶段 技术路径 正在 由细胞外抗体向
ASO、siRNA 等细胞内 Tau 降低策略
转移，给药方式则由静脉输注扩展至皮
下、鞘内、口服及 BBB 穿梭递送
Tau 是更贴近 AD 神经退行和临床症状的
关键靶点，但当前仍处于 “靶点参与已验
证、临床获益未确立 ”的阶段；未来突破
将取决于细胞内递送 、致病 Tau 精准识
别、病理分层及 Aβ/Tau 联合治疗。
22
*：IT:鞘内注射
* HMTM 因预设随机对照证据未能形成无争议的临床获益，当前上市申请状态为非积极
数据来源： Insight 数据库，表格中所纳入数据为靶点为 Tau（除 DNL628 外）且全球阶段进展至临床 II 期及以上阶段的积极在研管线，数据统计截止时间为 2026 年 8 月 7 日
数据来源： Insight 数据库; Heneka, M.T., van der Flier, W.M., Jessen, F. et al. Neuroinflammation in Alzheimer disease. Nat Rev Immunol 25, 321–352 (2025).
简写: TREM2: 髓样细胞触发受体 2; NLRP3: NOD样受体热蛋白结构域相关蛋白 3; ROS: 活性氧; NO: 一氧化氮; LPS: 脂多糖;
23
ACI-19764 临床前数据表明可抑制 AD 发展关键炎症致病机制
药品名称 企业 靶点 成分类别 患者人群 最高状态
VG-3927 赛诺菲 TREM2 非降解型分子胶 (PO) AD II 期
VHB937 诺华 TREM2 单抗体(IV) eAD II 期
MTX46943 Muna
Therapeutics TREM2 化药 (PO) AD I 期
ACI-19764 AC Immune NLRP3 化药 (PO) / I 期
NT-0150 Nodthera NLRP3 化药 (PO) AD I 期
a. 显著降低 Iba1 和 GFAP 阳性细胞
b. 降低脑脊液 NfL
• LPS（脂多糖） 诱导的中枢炎症模型中显著降低 Iba1 和 GFAP 阳性细胞，表明其能够抑制小胶质细胞
和星形胶质细胞活化、减轻神经炎症；同时，脑脊液 NfL 呈下降趋势，提示其可能进一步减轻炎症相关
轴突损伤和神经退行性变化
• 具备良好脑渗透性，大鼠与犬中研究显示较低剂量下即可达到并维持超过 IC90 的浓度水平，持续时间
长达 24 小时；
• 安全性理想，短期高剂量耐受性较好且重复给药数据初步支持慢性用药
免疫炎症贯穿 AD 发生发展，成为驱动疾病进展和新药研发的重要方向 ，
TREM2 、NLRP3 等靶向疗法进入临床开发阶段
靶向 TREM2 、NLRP3 代表性在研品种
免疫系统尤其是小胶质细胞、星形胶质细胞、外周免疫细胞、血管/淋巴系统和炎症介质，
贯穿 AD 的发生、进展和神经退行过程。炎症机制可能是疾病扩散和进展的重要
驱动力，
也成为开发新型疗法的新方向。
• AD 中 Aβ/tau 病理可激活小胶质细胞和星形胶质细胞，引发慢性神经炎症；
• 小胶质细胞释放补体、细胞因子、趋化因子、ROS/NO，并参与 Aβ 吞噬、突触修剪和炎症小
体激活；
• 炎症反应早期可能具有清除/保护作用，但持续激活会促进突触丢失、Tau 病理扩散和神经退
行。
• TREM2、NLRP3、补体、细胞因子等成为 AD 新兴治疗靶点和方向。
AD 中局部神经元与免疫细胞的相互作用
数据来源： Insight 数据库; 企业官网；Jackson, R.J., Hyman, B.T. & Serrano-Pozo, A. Multifaceted roles of APOE in Alzheimer disease. Nat Rev Neurol 20, 457–474 (2024)；Campagna J, Chandra S, Teter B,
Cohn W, et al. Discovery of an ApoE4-targeted small-molecule SirT1 enhancer for the treatment of Alzheimer's disease. Sci Rep. 2025 Apr 23;15(1):14028.
简写: IT：鞘内注射; SUVR: 标准化摄取值比; MMSE: 简易精神状态检查量表; ADAS-Cog13: 阿尔茨海默病评估量表认知功能 13 APOE4: 载脂蛋白 E ε4 等位基因
药品名称 企业 靶点 成分类别 患者人群 最高状态
LX1001 Lexeo Therapeutics APOE2 基因疗法 eAD I/II期
RO7812653 罗氏 APOE4 ASO (IT*) eAD I 期
DDL-218 UCLA APOE4 化药 AD 临床前
NC181 NextCure APOE4 单抗 AD 临床前
CDCS04
微芯生物 APOE4 化药 AD 临床前
APOE4 靶向基因编辑 瑞风生物 APOE4 基因编辑疗法 AD 临床前
APOE 是连接脂质代谢异常、 Aβ 沉积、 Tau 传播、小胶质细胞免疫反应和血
脑屏障损伤的关键遗传风险因子，多款 APOE 靶向疗法正在开发中
APOE 靶点代表性品种
载脂蛋白 E (ApoE) 调控大脑中的脂质转运，是 AD 最强的遗传风险因素，其中 APOE4 以基因剂
量依赖的方式增加患病风险并加速疾病发作，而 APOE2 则具有保护作用。除了对淀粉样蛋白的明
确影响外，APOE 还调节 Tau 蛋白病理、神经退行性变、神经炎症、血脑屏障 (BBB) 功能以及
CNS 脂质代谢。
APOE 在 AD 病理生理中的多重作用
LX1001
LX1001 是一种腺相关病毒载体研究性基因疗法， 可将 APOE2 基因导入 APOE4 纯合子的中枢神经系
统，从而将 APOE4 纯合子基因型转化为 APOE2/E4 双基因型。
• I/II 期研究（NCT03634007）积极中期结果：
1）所有参与者的脑脊液中均检测到 APOE2 蛋白表达，且表达量随剂量和时间呈增加趋势，并可持续
长达 12 个月；
2）大多数参与者的淀粉样蛋白病理趋于稳定，Aβ42/40 比值和淀粉样蛋白 PET 图像与基线相比变化
甚微；与基线和自然病程相比，超过 2/3 的参与者脑脊液中 Tau 蛋白生物标志物（包括脑脊液总 Tau
蛋白、p-tau181、p- tau 217 和 p-tau 231）均持续降低；
3) 6 个月时，6 名参与者中有 5 名的整体 tau PET SUVR 值降低，且大多数参与者所有脑区的区域
SUVR 值均降低；
4) 患有中度 AD（n=4）的参与者在各项生物标志物终点指标上普遍表现出最大的改善；
• 1年长期随访研究（NCT05400330 ）结果：
在 6 名有可用数据的受试者（5 名轻度认知障碍，1 名轻度 AD）中，5 名受试者的简易精神状态检查量表
MMSE 和 ADAS-Cog13 评分保持稳定。
• ApoE4 蛋白会抑制关键神经保护蛋白 Sirtuin 1 (SirT1) 的表达，从而促进疾病进展。DDL-218 通过
上调转录因子 NFYB 和酶 PRMT5，使 ApoE4 从 SirT1 启动子上解离，从而显著提高神经元细胞中
SirT1 蛋白和 mRNA 的水平；
• 在 AD 小鼠模型中 DDL-218 改善了 Barnes 迷宫测试中观察到的记忆力，并提高了脑内 SirT1、
NFYB 和 PRMT5 的 mRNA 水平。
DDL-218
24
突触功能障碍是 AD 认知下降的关键效应环节，靶向突触保护 类药物已显示初
步临床疗效
数据来源： Insight 数据库; 企业官网；Tzioras, M., McGeachan, R.I., Durrant, C.S. et al. Synaptic degeneration in Alzheimer disease. Nat Rev Neurol 19, 19–38 (2023)；
Vijverberg EGB et al. Randomized, double-blind study of zervimesine in mild to moderate Alzheimer's disease. J Alzheimers Dis. 2026 May;111(2):897-908.
简写: CDR-SB: 临床痴呆评定量表各项评分总和; MMSE: 简易精神状态检查量表; SMMSE: 标准化简易精神状态检查量表; ADAS-Cog 11: 阿尔茨海默病评估量表-认知分量表 11; CTAD: 阿尔茨海默病临床试验大会; AAIC: 阿尔茨海默病协会国际会议
25
突触功能障碍和丢失是连接 Aβ/Tau 病理与认知下降的关键效应环节；Aβ 寡聚体、Tau
寡聚体、神经炎症、补体介导的突触修剪、氧化应激、APOE4 均可共同导致突触可塑性
下降和突触丢失。
• 突触变性受胶质细胞改变以及 Aβ 和 Tau 蛋白毒性的双重影响，二者通过复杂的多向交互作用
共同发挥作用。这些影响包括：病理性蛋白在突触内的积聚 ，以及病理性蛋白经突触传播。胶质
细胞的改变同样会影响上述过程。
• 小胶质细胞和星形胶质细胞不仅参与炎症 ，还可能通过 “突触吞噬 /修剪”参与突触丢失 。
TREM2、APOE、CSF1R、CR3、MEGF10、MERTK 等都与这一过程有关 。胶质细胞吞噬异常
突触有一定神经保护作用，但如果过度吞噬功能性突触，就会加重认知损害。
• 保护突触潜在 治疗策略包括： 1）直接保护突触功能 ，如调节 NMDAR、mGluR5、PKC、
BDNF 相关通路；2）抑制 Aβ/Tau 突触毒性；3）调节小胶质细胞和星形胶质细胞，减少异常突
触吞噬；4）抑制补体通路、炎症因子、CSF1R、TREM2 相关免疫通路；5）通过生活方式或药
物增强突触韧性。
神经病理蛋白与胶质细胞反应介导突触退化的相互关联机制
Tazbentetol 是一种小分子潜在 FIC 的突触再生疗法，旨在诱导神经元产生新的谷氨酸能突触，从而恢复
AD 及其他神经系统疾病患者的认知、运动功能。
• CTAD 2025 大会上公布的 IIa 期（NCT06427668）结果显示，Tazbentetol 单药以及与标准治疗药
物（例如多奈哌齐）联用均显示出良好的安全性和耐受性；在为期 4 周的安慰剂对照期内，SMMSE
评分平均提高 2 分以上（p < 0.05），认知功能迅速改善，并在 24 周的开放标签扩展期中持续维
持；CDR-SB 评分迅速降低（改善），24 周内评分降低了 0.81 分。
• 2026 年 AAIC 会议上公布了延长
治疗结果 ，SMMSE 评分数据显
示，受试者治疗获益持续超过 1
年，部分患者在治疗 84 周（约 19
个月）后仍较基线水平有所改善。
Aβ 和 α-突触核蛋白在内的毒性蛋白寡聚体在大脑中不断积累 ，进而引发多种神经退行性疾病 。
Zervimesine 可通过 σ-2 受体降低淀粉样蛋白寡聚体与神经元突触受体之间的亲和力，阻止毒性寡聚体
与神经元结合。
• II 期（NCT03507790）结果显示，6 个月后，总体 mITT 人群的 ADAS-Cog11、ADAS-Cog13、
MMSE 等指标均显示有利于 zervimesine 的数值趋势，但未达到统计学显著势。对于基线血浆 p-
tau217 水平低于中位数 (1.0 pg/mL) 的受试者，Zervimesine 组第 182 天 ADAS-Cog 11 评分较
安慰剂组改善更明显（δ=-2.66; p= 0.08）。
• Cognition Therapeutics 已与 FDA 就 AD 注册性试验的基本框架达成一致：采用约 6 个月治疗周
期，并优先入组血浆 p-Tau217 较低、预计更可能获益的患者。
Tazbentetol
Zervimesine (CT1812)
Aβ 与 Tau 聚集协同驱动 AD 神经退行性变，双靶干预有望成为潜在治疗策略
数据来源： Insight 数据库；Nam, Y., Shin, S.J., Kumar, V. et al. Dual modulation of amyloid beta and tau aggregation and dissociation in Alzheimer’s disease: a comprehensive review of the characteristics and therapeutic
strategies. Transl Neurodegener 14, 15 (2025). 26
药品名称 企业 靶点 成分类别 患者人群 最高状态
BEY2153 BeyondBio Aβ｜Tau 化药 (PO) eAD II 期
AV-1959R+1980R Nuravax Aβ｜Tau 疫苗 (SC) AD I 期
s-603 Amyloid Solution Aβ｜Tau 化药 (PO) AD I 期
• BEY2153 是 BeyondBio 开发的一种突破性药物(韩国)，可同时阻断 Aβ 和 Tau 蛋白；
• AD 动物和细胞模型中证实， BEY2153 能够改善认知和行为功能，并抑制神经元死亡；
• BEY2153 具备血脑屏障穿透能力，低剂量给药也可获得较为显著的治疗效果，也许能避免高剂量给
药带来的副作用。
病理性 Aβ 和 Tau 蛋白协同作用，加剧 AD 的神经退行性变。错误折叠的 Aβ 和 Tau
蛋白之间的交叉播散，即一种分子的错误折叠形式催化另一种分子的错误折叠和聚集，
加速了 AD 的进展。双重抑制 Aβ 和 Tau 聚集，或促进这两类聚集体解离，被认为是
AD 治疗中具有前景的策略。
Aβ/Tau 双重抑制剂主要通过两种方式发挥作用：
• 抑制聚集：通过阻止 Aβ 和 Tau 单体疏水区域暴露，或与其疏水区域发生相互作用，从而削弱
Aβ 和 Tau 中易发生聚集的脆弱区域。
• 调节聚集过程：通过与 Aβ 和 Tau 纤维化过程中关键氨基酸残基形成共价或非共价相互作用，
诱导零散/非连续性相互作用，从而影响其聚集过程
Aβ 和 Tau 蛋白聚集及其聚集体解离的双重调节剂机制
BEY2153
Aβ｜ Tau 双靶点代表品种
现状及痛点
• 基数庞大负担重，“银发浪潮”下危机加剧：我国 AD 患病群体已跨过千万量级，老龄化峰值的逼近正持续放大潜在患者池；与之相对
的是，临床上症状识别严重滞后、确诊路径成本高且复杂，导致患者在摸索中高频错失最佳干预窗口；叠加长期照护供给严重薄弱等因
素，社会综合负担空前沉重。
• DMT 打开价值拐点，但“延缓而非逆转” ： AD 治疗实现了从“对症改善”到“延缓病程（DMT）”的历史性跨越，但抗 Aβ 单抗仅
适用于经病理确认的早期患者，且仅减缓衰退而非恢复功能；ARIA、输注与监测等抬高全流程门槛。
• 高昂的医疗与社会成本：现有 DMT 单抗年治疗费用高，而前置的生物标志物筛查、Amyloid PET 确诊及必不可少的多次 MRI 安全监
测等，更以“隐性成本”形式成倍放大患者及医保的整体经济压力。
总结与展望
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未来展望
• 诊断将前移且分层：血液 p-tau217 等承担初筛/转诊，PET/CSF 确认病理，MRI 与遗传风险评估支持治疗决策和安全监测。
• 升级治疗范式：从“单靶点清除”走向“多靶点联合与非侵入给药” ，药物研发向 Tau 、神经炎症、突触保护、代谢障碍等多机制并
重转型，积极开发皮下注射或口服小分子药物。
• 建立“医-药-险-护”全生命周期闭环：商业化并非患者数的简单映射，可识别、可治疗、可负担的患者规模，才是市场转化的真实上限。
需打通“社区筛查—记忆门诊—病理确认—治疗与 ARIA 监测—长期照护—分层支付”闭环，并以真实世界功能获益、长期安全性和风
险共担支付证明价值。
Thanks!